本文围绕化妆品中致敏性香精香料的安全性问题，分析了我国与欧盟在该领域的监管现状，并综述了当前化妆品中香精香料的主要分析检测方法研究进展。 本文提出了加强化妆品致敏性香精香料风险监管的建议，包括完善相关法规、提升检测能力建设、加强科普宣传以及推动技术创新等，以降低化妆品致敏风险，保障消费者健康与安全。

本文聚焦推进我国药品监管国际化工作的目标与要求，通过系统梳理美国、日本、欧盟药品监管机构在国际监管事务中的战略规划、重点任务及实践举措，总结其在国际协调、国际传播、合作机制、战略安排等方面的药品监管实践经验，提出对我国药品监管国际化工作的思考与启示，旨在为我国建设更加科学、高效、现代化的药品监管体系提供支撑。

面对生命科学的不断发展和国际地缘政治的急剧变化，全球药品监管环境正处在深刻变革阶段。在传统意义上依托国际标准加强合作，不断提升监管能力的基础上，全球药品监管机构正在探索从协调、趋同直至信赖的通路。为此，世界卫生组织（WHO）在原有的产品预认证和国家监管机构（NRA）评估以及所谓严格监管机构（SRA）认定模式基础上，于 2017 年提出“WHO 列名机构（WLA）”新概念。WLA 以全球基准评估工具（GBT）和绩效评估（PE）为核心，旨在为国际药品及疫苗监管构建一个统一、透明和科学的评估平台，并据此推进全球药品监管实质性合作。本文详细回顾了 WLA 的产生背景与演变历程，系统介绍 GBT 和 PE 两大评估工具的构建、内容与实施流程，并对各国和地区监管机构在 WLA 评估中的实践路径进行分析。最后探讨了 WLA 在推动全球药品监管信赖、提升监管质量及保障国际药品供应中的战略意义。

在“港澳药械通”政策迈入制度化新周期之际，为提供优化思路，本研究对其实施数据进行了系统梳理，并与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）的特许药械政策进行横向对比分析。研究发现，“港澳药械通”政策显著提升了粤港澳大湾区创新药械可及性，但试点期间该政策在引进品种、效率、机构参与均衡性及真实世界数据应用等方面还面临挑战。2024 年 12 月起施行的《广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例》及其配套文件，从法规层面系统性地回应了上述挑战。未来应在现有法治框架基础上，进一步细化真实世界数据应用规范、构建智慧型药械警戒体系、探索与乐城先行区的战略协同，并深化与港澳地区在监管制度层面的对接等，以此推动区域高质量发展。

目的 ： 人工智能（AI），特别是自然语言处理（NLP）和大语言模型（LLM），有望显著提升药物警戒场景的工作效率，以应对不良反应报告数量持续增长带来的行业挑战。本文旨在系统梳理部分国际药品监管机构和国际组织在药物警戒场景关于 AI 技术的监管政策和具体应用情况，以期促进 AI 技术在该场景的健康发展。方法 ： 本文通过系统性的文献回顾，对比分析美国、欧盟、英国、日本的药品监管机构在相关领域的政策法规制修订情况及国际组织相关文件的发布情况，并梳理上述药品监管机构及国际组织在药物警戒场景中运用 AI 技术的最新进展。结果 ：NLP 和 LLM 技术在药物警戒全生命周期中展现出广阔的应用前景。国外监管机构及国际组织已经在不良反应识别、规范上报、评价处置以及风险信号识别评估等不同阶段，积极探索 AI 技术的应用。然而，AI 技术本身存在固有的局限性，如数据偏移及可靠性等问题，这给其实际应用带来了挑战。全球药品监管机构和国际组织正通过起草并发布指导文件等方式，促进 AI 在药物警戒中的合规应用，各类指导原则均强调了人类监督、模型验证和风险控制的重要性。结论 ：为充分发挥 AI 的优势并克服其局限性，有必要建立合理的监管机制，以确保 AI技术能够安全、有效地应用于药物警戒场景。

药品上市后变更管理作为药品监管体系的关键要素，其规则与实践伴随着医药产业的发展和监管目标的深化而不断演进。《药品上市后变更管理办法（试行）》由国家药监局于 2021 年发布，首次在我国构建了药品上市后变更的规范化监管框架。其核心在于按风险等级分类管理，确保不同级别的变更在保障药品安全、有效和质量可控的前提下得到合理监管。对于符合相关技术指导原则要求的中等变更，可按规定进行备案管理。备案类变更作为药品上市后变更管理体系的重要组成部分，其制度设计充分体现了监管的科学性与灵活性。我国药品上市后备案类变更制度基于国内医药行业发展现状，融合国际成熟监管经验，在提升可操作性的同时，为后续优化预留了调整空间。本文分析我国药品上市后备案类变更制度发展历程、现状及面临的挑战，并提出相关思考和展望，以期为完善我国药品上市后备案类变更管理体系、提升管理效能提供参考，助力我国医药产业高质量发展。

本文深入分析了国家药品监督管理局发布的《中药生产监督管理专门规定（征求意见稿）》中涉及中药生产质量均一化处理的相关条款。该规定允许对中药原料及中间产品进行质量均一化处理，旨在解决中药产品不同批次间质量差异问题，提升产品质量的稳定性，进而保障临床用药安全有效。本文从科学性、可操作性及潜在风险与应对策略三个维度对中药质量均一化进行了系统评估。分析结果表明，质量均一化处理在中药复杂成分体系下具有坚实的理论基础和实践支持，能够有效稳定药效物质基础。在技术层面，随着先进分析表征技术和工程实施能力的提高，中药质量均一化具备可行性。尽管中药质量均一化可能引入质量追溯难度增加和不合规操作风险等问题，但通过建立严谨的质量管理体系、健全数字化追溯机制以及强化监管执法力度，这些风险是可防可控的。在科学实施和稳妥监管下的中药质量均一化，将有力推动中药产业高质量发展，加速其现代化和国际化进程。

电子通用技术文档（eCTD）是国际药品注册资料标准化、电子化的核心形式。随着国际人用药品注册技术要求协调会（ICH）发布《eCTD V4.0 实施指南（V1.6）》并持续优化主要版本内容，全球主要药品监管机构已陆续启动其实施工作。我国自 2021 年起启动 eCTD 工作，并通过发布技术规范、实施指南及验证标准等，建立了较为完整的电子申报体系。本文结合 ICH《eCTD V4.0 实施指南（V1.6）》及我国法规要求，系统梳理了 eCTD V4.0 的技术特性与国际实施情况，深入分析了我国在 eCTD V3.2.2 下的申报实践与标准细节，并提出我国推进 eCTD V4.0 转型的路径思考。研究表明，eCTD V4.0 在语义表达、文档复用与生命周期管理方面具有显著优势，我国具备逐步升级的政策与技术基础，应加快部署路径规划，推动注册资料管理能力向结构化、智能化迈进。

在医药产业链中，医药流通企业扮演着连接药品生产企业和终端市场的角色，承担着商流、物流、信息流和资金流的交互功能，是药品供应链中不可或缺的核心枢纽，是我国卫生健康事业的重要组成部分。近年来，随着“两票制”、药品集中带量采购、医保支付方式改革等一系列政策的深入实施，药品流通格局重塑，市场竞争加剧，传统经营模式受到挑战，医药流通企业逐渐呈现“重资产”“微利化”等特点，企业运营面临多重风险。基于此，本文以国药集团一致药业股份有限公司为例，对医药流通企业运营过程中可能面临的风险进行分析，并探讨对应策略的可行性。

临床试验质量是药品审评审批关键考量之一。去中心化临床试验（DCT）是一种创新的临床试验模式，旨在提高试验效率、增加患者参与度并提高数据质量。为确保DCT 的实施质量，从方案设计到临床研究执行应遵循以患者为中心的原则，贯彻质量源于设计理念，需充分考虑风险因素，制定风险管理计划，从而保障试验参与者的权益、研究的可行性及结果的可靠性。为推动DCT 在我国的应用，并为其基于风险的质量管理提供参考依据，中国药品监督管理研究会组织行业专家制定本共识，共涉及当前行业内应用较多的5 种DCT 元素的质量管理实践，包括药物直达试验参与者、远程访视与评估、电子知情同意、就近使用医疗资源、临床效果和安全性信息远程监查。旨在为行业同仁提供借鉴和参考，共同探索和实践分享以更好地保障DCT 的科学性、规范性和试验参与者权益。本文介绍了DCT 方案设计、DCT 元素的选择和应用、DCT 数据全流程管理、相关方协调、与监管部门沟通以及DCT 风险管理概述相关理论的实践应用，并以药物直达试验参与者元素为核心进行案例说明。

口腔溃疡是一种常见的口腔黏膜疾病，具有周期性、复发性和自限性等特征。传统治疗方式主要为药物治疗、营养补充等。近年来，以物理治疗方式为主的口腔溃疡治疗类第二类医疗器械申报数量逐渐增多。为保障人民群众用械安全，本文从省级医疗器械注册技术审评角度，系统梳理了各省（自治区、直辖市）口腔溃疡治疗类第二类医疗器械的注册申报数据，并分析了技术审评环节中，在管理类别和管理属性、技术要求、生物学评价、临床评价、说明书和标签样稿等方面的关注点，以期为口腔溃疡治疗类第二类医疗器械的注册申报企业和省级医疗器械技术审评人员提供一定参考。

药品监管国际协调合作是应对当前全球药品监管难题和挑战的关键之举。国际组织、监管机构积极推进药品监管协调、趋同和信赖，加强国际监管合作，提高监管效能以加快优质医药产品上市。本文基于世界卫生组织对全球监管合作水平层级的划分，从监管协调和趋同、信赖、认可 3 个维度系统性梳理全球药品监管国际协调合作实践，研判当前发展趋势，并提出关于推进我国药品监管国际化的思考。

目的：本研究旨在梳理和分析美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）疾病诊断相关分组（DRG）支付体系下嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法支付政策的演变及其动因。方法：系统梳理2019~2025 财政年度的支付政策文件，分析与 CAR-T 疗法相关的支付政策演变过程，包括按疾病严重程度分类的 DRG（MS DRG）调整、新技术附加支付资格授予等关键节点。结果：支付政策的调整与 CAR-T 疗法的临床效果、市场竞争格局等因素密切相关。一方面，CAR-T 疗法在不同适应症中的显著疗效促使 CMS 逐步提高支付标准，设立专门的 MS DRG 分组以精准反映其临床价值；另一方面，市场竞争的加剧推动 CMS 优化支付政策，促进不同 CAR-T 细胞治疗产品之间的临床合理应用和创新竞争。此外，支付政策的调整需要在医保基金可持续性和患者可及性之间寻求平衡。结论：本研究有利于为我国 CAR-T 疗法医保支付政策的制定和完善提供有益借鉴，在实行住院患者 DRG 支付的前提下，为建立高价格创新药物 DRG 临时分组、制定新技术附加支付机制等提供参考。

目的：探讨非惩罚性管理及纠正预防措施（CAPA）在持续改进药物临床试验质量中的效果。方法：将非惩罚性管理及CAPA应用于临床试验用药错误案例的整改过程，对发现的问题进行根本原因分析，并制定解决措施观察效果。结果：该方法可以保证临床试验用药错误问题上报及时，整改措施制定科学合理且效率高以及防止后续无类似问题发生。结论：非惩罚性管理能够提高药物临床试验不良事件的上报积极性，建立相关部门的信任关系。CAPA 的应用，规范了问题整改流程，提高整改效率及质量，有利于受试者安全和临床试验机构管理体系的持续优化。

《中国药典》2025 年版的实施标志着中药饮片标准体系建设进入新阶段。本文在梳理中药饮片产业现状与发展痛点的基础上，系统梳理了《中国药典》2025 年版中中药饮片标准的修订背景、制度逻辑与技术变革，分析了该版药典在品种收载、质量通则、检测方法、安全性控制等方面的重要调整，体现出标准建设在确保安全的同时更加突出质量一致性与临床适用性的导向。在此基础上，本文进一步重点探讨了全过程质量控制、多模态融合检测、智能识别与数据决策等关键技术路径，解析了新一代中药饮片质控范式的数智化特征与构建要点。同时，面向《中国药典》2030 年版规划及全球中医药市场的发展需求，中药饮片标准将加快从静态规范向动态协同、从国内适配向国际互认的跃升，构建具有中国特色、国际表达力与全球公信力的标准框架，助力中药饮片迈向全球化、现代化、智能化发展新阶段。

真实世界数据（RWD）是指从真实医疗环境中获得的数据，真实世界证据（RWE）是基于RWD 形成的证据，二者在监管科学领域具有独特价值。在药品审评审批、药物安全性评价等环节，RWE 可作为支持监管决策的补充证据，为监管工作提供有力的支持。本文通过分析国内外监管机构对RWE 的运用情况，结合成功应用实例，探讨RWE 在不同国家和地区的实践特点。尽管RWE 应用日益广泛，但其使用过程中仍面临数据标准化不足、隐私保护不健全以及解读复杂度较高等挑战。为应对这些挑战，建议建立数据隐私保护框架，提升数据标准化水平，提高专业人员的数据分析能力等。未来，可考虑从完善政策法规、推动技术创新以及深化跨领域合作等方面持续推动RWD 与RWE 的发展，以加强其在药品监管中的应用，从而更好地服务于公众健康需求。

目的：系统性掌握药品实验室数据完整性领域的国内外监管机构和行业的相关要求和主要做法。方法：全面梳理国内外 9 个药品监管机构、国际组织及行业协会等发布的数据完整性规范、指南、技术报告和问答，归纳各自的主要特点和应用方向，并对历史版本的演变内容进行介绍。对数据完整性的重要概念和主要做法结合工作实际提出解读意见，对数据完整性最新的监管理念进行解读，对信息化条件下的药品实验室数据完整性方面的实际问题进行分析并给出建议。结果：本文首次完整归纳了国内外9个药品监管机构、国际组织及行业协会等发布的历版数据完整性规范、指南、技术报告和问答等文件的时间表，详细分析了各自的重点内容，相关文件已基本涵盖了药品实验室主要分析领域。同时，对目前仍容易产生分歧的数据完整性概念理解和工作做法进行了明确。此外，结合工作经验提出了目前药品实验室审计追踪的注意事项、实验室数据采集满足数据完整性属性的注意事项、实验室数据归档注意事项、实验室中动态数据和混合系统数据的保存注意点、实验室数据管理软件主要验证考虑事项等方面的工作建议。结论：本文通过对数据完整性相关文件发展演变进行系统性阐述，提出了解决药品实验室数据完整性关键问题的思路，以期为构建数据完整性合规的药品实验室提供有益参考。

本文研究2019~2023 年获得国外六大监管机构批准且在2025 年1 月前获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的25 款新活性物质（NAS），其中64% 为化学药品，36% 为生物制品；60% 为抗肿瘤和免疫调节剂。其中，美国食品药品监督管理局（FDA）、日本药品医疗器械综合机构（PMDA）和NMPA 申报更多采用加速审评路径，审评时间与其他监管机构相当。鉴于制药企业全球申报策略的差异，70%NAS 由FDA 首先批准或者在全球首次批准后一个月内批准，而向NMPA申报的时间存在显著差异，从而导致25 款NAS 在中国上市时间有所延迟。本文同时深入研究25 款NAS 在中国注册申报情况，分析表明化学药品1 类向NMPA 申报时间比全球首次批准平均时间提前151 天，但批准时间最长；治疗用生物制品3.1 类延迟申报时间最长，但NMPA 批准时间最短。部分制药企业已开始调整申报策略，先向NMPA 提交申报，这表明中国在制药企业的全球监管策略中的重视程度在不断提升。

随着嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）产品获批上市数量的增加，其监管要求日益规范化。美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）等监管机构针对 CAR-T 疗法的长期安全性和有效性提出了严格的监管要求，并强调了真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的重要性。本文总结了国内外 CAR-T 产品的上市概况和相关监管要求的演变趋势，分析了一个国产CAR-T 产品典型案例的真实世界研究（RWS）数据，即阿基仑赛注射液的真实世界疗效和安全性。同时，提出了关于推动 CAR-T 疗法 RWS 的思考，强调了提高重视程度、建立长期监测机制和反馈机制、规范操作流程以及加强患者支持的重要性，旨在为相关监管人员、研究人员、临床医师和企业人员等提供参考，促进 CAR-T 疗法的规范、安全、有效应用。

嵌合抗原受体T 细胞（CAR-T）疗法作为生物医药领域的一种新型抗肿瘤精准靶向疗法，近年来在恶性肿瘤治疗方面取得了突破性进展，并在全球范围内快速发展，其监管政策也不断完善。本文系统梳理了CAR-T 产品的研究进展，总结了其在研发策略、质量控制、监管法规等方面的概况，以期为推动免疫细胞治疗领域的规范化发展提供参考。同时，通过分析中美两国的主要相关监管政策，旨在为行业参与者提供更为多元的视角。在此基础上，本文进一步提出未来研究方向和监管思考，以期促进细胞治疗领域的健康发展。

党的二十大报告将积极应对人口老龄化提升至国家战略高度，并明确提出推进养老事业与养老产业协同发展的路径。老年人群对药品的需求，特别是针对其常见疾病的用药需求日益增长。为推动创新药研发中更科学、合理的适老化设计，国家药品监督管理局药品审评中心依托药品监管科学全国重点实验室项目，启动了老年人群用药临床研究与评价专项课题。本文基于该课题成果，从保障更广泛人群用药需求的角度，尝试提出关于药物研发中适老化设计的思考，以期为更好地满足老年患者对药品有效、安全且便利的需求提供参考依据。

本文旨在梳理我国化学药品注册分类制度的变迁并分析我国化学药品改良型新药发展概况，以期为相关企业和监管部门提供参考。通过运用统计分析法，梳理并分析2016~2024 年我国改良型新药临床试验申请、临床试验批准、上市许可申请和上市许可批准四方面工作特点，以了解我国改良型新药发展概况。结果显示，抗肿瘤和免疫调节药物、神经系统用药等是当前研发热点；药品剂型分布主要集中在片剂、胶囊剂、膜剂等。建议相关企业制定科学合理的改良型新药战略布局；合理选择对照药品，提供充分的临床证据；申报全程保持与监管部门的紧密沟通，及时提交申报资料。监管部门可持续加强对药品临床优势的评估，促进国际交流；提供研发指导，促进产学研合作。

目的：通过国家药品抽检探索性研究发现典型案例，揭示中药制剂生产过程中工艺时间偏差对质量的影响机制，提出系统性风险控制及监管优化建议，为完善药品全生命周期质量管理体系提供实践参考。方法：以G 省某复方鱼腥草片涉嫌违规事件为样本，通过飞行检查锁定工艺缺陷（水洗至提取间隔达21.5 h），结合法定检验与探索性研究方法平行验证，及酶促水解动力学分析，建立时间- 质量关联模型，追溯生产前处理工序时间失控导致黄芩苷异常转化的关键环节。结果：水洗至提取间隔时间超过10 h 会显著提高汉黄芩苷峰与黄芩苷峰的峰面积比值，导致产品物质基础变化，而现行《药品生产质量管理规范》（GMP）对中药制剂前处理时间缺乏明确控制要求。结论：探索性研究作为连接质量监管与工艺优化的桥梁，其作用显著，但方法验证与政策配套仍需进一步深化。建议修订GMP《中药制剂》附录，增补工序时间控制要求，推动峰面积比值法等探索性方法向法定标准转化，强化企业上市后研究主体责任。

本文探讨政府数字化转型的要求、方法与路径，梳理药品监管数字化转型的进展与成效，并明确未来方向。重点分析了政府数字化转型的5 个关键要素，阐述了政府信息化4 个阶段的演进路径及数字化转型的典型过程，并进一步聚焦药品监管领域，详细介绍了其数字化转型的内涵、战略规划和实践成果，包括体系建设、大数据建设、网络安全保障、产业发展促进等方面的成效。最后，基于2025 年这一关键节点，从深化体制机制改革与推进智慧监管能力两大维度，提出下一步努力方向，以期为推动药品监管现代化、服务中国式现代化建设提供参考。

本文基于相关政策法规，围绕医疗器械注册中的技术审评与研审联动机制的专业技术环节，分析和阐述了注册申请人的主要需求和审评机构的职能要求。在技术审评中，需要确保审评规则和要求对注册申请人具有可预测性，并对因技术发展等因素而产生的规则调整予以及时告知；审评机构依托其专业认知，对申报产品的受益与风险作出科学评估，为行政审批提供依据。研审联动机制是针对创新医疗器械的行政指导行为，通过分析中美相关创新机制经验发现，不同层级的创新产品可适用不同机制，并可以沟通交流的方式解决注册申请人在研发和注册阶段面临的关键问题，从而实现审评重心前移。研审联动机制的有效实施，以注册申请人接受其产生的预期效果为前提，同时依托于审评机构的专业评价能力。从技术审评到研审联动的拓展，体现了监管部门职能的完善和转变。由于行政许可与行政指导在行政客体、目的及效力上存在差异，使得研审联动机制中的权责边界不如技术审评清晰，更需要审评机构以专业能力“柔性”指导。二者在行政上的关联性，也为研审联动机制的完善提供了方向与参考。

目的：概述主动监测模式在医疗器械上市后监测中的应用进展，提出基于“深度监测”范式构建医疗器械主动监测体系的方法学建议。方法：检索全球医疗器械主动监测相关文件及文献，梳理医疗器械上市后监测的发展，总结主动监测的现状、特点及技术手段，提出“深度监测”的新范式。结果：在自发报告模式的基础上，各国和地区逐步探索建立主动监测模式，主动监测模式在一定程度上可弥补自发报告模式存在漏报和迟报的局限性。基于“深度监测”范式，构建一个涵盖多层次、多维度、全覆盖的多源数据主动监测体系，有望更有效、及时地识别并确认医疗器械不良事件。结论：建议基于“深度监测”范式构建医疗器械上市后主动监测体系，探索多源数据联动的医疗器械上市后主动监测和安全性评价。

药品安全是关乎民生健康、经济发展和国家综合实力的核心议题，而创新是推动医药技术进步和产业升级的关键动力。当前，我国正处于从制药大国向制药强国转型的关键阶段，但实践中仍面临政策机制不完善、监管能力不足、企业主体责任缺失以及社会共治机制薄弱等挑战。本文从监管者视角探讨了药品创新与安全之间的平衡机制及其对医药产业发展的重要意义，系统分析了目前所面临挑战的具体表现，并提出六项策略：坚持以人民健康为中心的指导思想、加强监管科学研究与政策优化、实施基于风险的动态审评审批机制、强化监管能力建设与多方协同合作、激励企业创新自律、引导公众正确参与监督。未来需进一步通过系统性改革建立健全药品全生命周期监管体系，平衡安全底线与创新活力，推动医药产业高质量发展，为健康中国战略的实施提供有力支撑。

目的：基于2025 年国际药学联合会（FIP）世界药学与药物科学大会的前沿趋势，为我国执业药师应对新时代挑战、实现高质量发展提供策略思考。方法：通过资料梳理与比较分析，系统解读2025 年FIP 世界药学与药物科学大会前沿动态，综合研判我国执业药师发展现状，进而提出针对性思考。结果：研究表明，全球药学正经历深刻变革，包括药师角色从药品提供者转向健康服务“守护者”；服务模式从标准化供给向个性化、价值化演进；人工智能与大数据从辅助工具演进为赋能药学实践的“超级助手”；构建协同共治的全球用药安全网络成为新基石。我国执业药师队伍在数量分布、服务能力、技术应用及制度保障方面仍面临结构性挑战与转型压力。结论：全球药学正经历从“以药品为中心”向“以患者健康为中心”的价值重构。与之相应，我国迫切需要在制度层面明确执业药师工作职责，在能力层面提升其个性化服务与数据分析能力，在技术层面推动人工智能与药学服务的深度融合，从而系统构建高质量执业药师队伍，满足服务健康中国的战略需求。

为探讨人工智能（AI）在提升临床试验质量管理体系（cQMS）效能中的应用，本文结合全球监管要求，分析了AI 如何通过优化文件管理、风险预测及自动化流程，将cQMS 从传统人工模式转变为数据驱动的智能模式，从而提升临床试验的效率、合规性与数据质量。结果表明，AI 能显著增强cQMS 的效率和风险控制能力，但其应用仍面临技术集成、数据治理、模型验证和法规适应性等方面的挑战。AI 是实现cQMS 现代化的关键，它将cQMS 从被动合规工具转变为主动风险预警与持续改进的智能平台，其未来发展需要监管机构、行业及技术方的共同协作。

母乳喂养对母婴健康具有显若益处，但乳头疼痛和皺裂常导致母亲放弃纯母乳喂养。羊脂膏作为预防和治疗乳头皲裂的常用产品，其安全性至关重要。然而，羊脂膏的主要原料羊毛脂在生产过程中可能受到农药残留的污染，这些残留物对婴儿健康构成潜在威胁。本研究旨在评估 14 款市售羊脂膏产品中的农药残留现状，以固相萃取(SPE)法结合气相色谱串联质谱法(GC-MS/MS)和液相色谱串联质谱法(LC-MS/MS)，检测142种农药残留量。结果，仅有1款产品未检出农药残留，其余产品均检出农药残留，其中有机氯类农药，有机磷类农药和拟除虫菊酯类农药的检出率分别为7.14%，71.43%和85.71%。参考美国药典(USP)改良羊毛脂(modfied lanolin)标准，部分产品存在农药残留超限问题。根据欧盟药典(EP)羊毛脂(wool fat，即 lanolin)限量标准，14.28%羊毛脂产品单个有机磷类农药残留超出限量，21.43%的羊毛脂产品单个拟除虫菊酯类农药和农残总量残留超出限量，本研究强调了提高羊毛脂精炼工艺和加强农药残留质量控制的必要性，以确保产品的安全性，保护婴儿健康。

由于细胞治疗产品具有独特的活细胞属性与高度个体化特征，其生产过程与传统生物制品存在显著差异，建立并执行细胞治疗产品生产质量管理规范（GMP），对保障其临床安全性、有效性及质量可控性至关重要。本文聚焦欧盟《先进治疗药品生产质量管理规范指南》（以下简称 ATMP GMP 指南）与我国《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，梳理比较二者的制定历程、适用范围及核心内容，总结欧盟 ATMP GMP 指南的核心特点。随着我国细胞治疗产品质量管理经验的持续积累，建议适时修订《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》，拓展其适用范围并提升文件层级，可考虑将其上升为部门规章或列为 GMP 专项附录，重点完善供者筛选与检测、产品召回与重配等关键环节的管理要求，以进一步规范生产过程，推动行业规范化发展。

国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布的《E8 ：临床研究的一般考虑》，为临床研究的设计和实践提供了国际通用的原则和规范。随着信息技术的进步和全球化进程的加速，临床试验领域经历了根本性的变革。2021 年 10 月，在时隔 24 年后，ICH 对 E8 指导原则进行了更新，发布《E8（R1）：临床研究的一般考虑》。此次更新提出了质量源于设计的理念，强调在研究设计和实施过程中识别关键质量因素并进行风险管理 ；鼓励不同利益相关方参与药物研发 ；倡导临床研究设计的多样性和数据来源的广泛性。其目的是在确保研究参与者权益的前提下，回答科学研究问题，同时保证数据的完整性和结果的可靠性，进而推动药品监管机构对试验数据和结果的认可。随着我国临床试验数量逐年增加，且更深入地参与到全球研发进程中，ICH《E8（R1）：临床研究的一般考虑》对我国临床研发行业的指导具有深远的意义。

儿童药与罕见病用药因企业研发热情低、技术挑战大等问题研发困难，国家先后出台多项政策鼓励两类药物研发。为了进一步鼓励创新，落实国家药品监督管理局关于“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求，国家药品监督管理局药品审评中心成立专项工作小组，并先后推出“ 关爱计划”与“星光计划”两项试点工作。“关爱计划”以罕见病药物为抓手，围绕“ 以患者为中心”，制定覆盖药物研发全生命周期的实施框架，明确各阶段“以患者为中心”的工作要点，其共纳入10 个试点品种，分别开展了自然病史研究、患者体验数据收集、开发应用患者报告结局量表、去中心化临床试验等工作，为罕见病药物研发积累了丰富的监管经验。“星光计划”针对儿童抗肿瘤药物研发，参考国际经验制定实施框架，助力企业自评估研发条件，提供多环节技术指导，实施周期3 年，旨在提升研发效率，满足儿童用药需求，该计划自启动以来，已纳入4 个试点品种。以试点工作的形式推动重点领域药物研发，是国家药品监督管理局药品审评中心新的工作尝试，未来，随着新技术应用与多方联动强化，将进一步推动两类药物研发，助力“健康中国2030”。

近年来，药品监管部门与药物研发机构对药物中遗传毒性杂质的控制给予高度重视。卤代烃类化合物是药物中不可忽视的一类潜在遗传毒性杂质，其可通过多种途径被引入到化学药物中，或由药物自身降解产生。有效控制药物中的卤代烃类遗传毒性杂质，对于保障药品质量及用药安全至关重要。本文对卤代烃类遗传毒性杂质的研究进展进行了较为系统的论述，介绍了卤代烃类遗传毒性杂质的警示结构、产生来源、毒性机制、控制策略、毒理学评价方法，以及药物中卤代烃类遗传毒性杂质检测技术的新进展，以期为卤代烃类遗传毒性杂质的评价与研究提供参考。

随着中医药现代化进程的加速，真实世界研究（RWS）在中药研发与评价中的作用日益凸显。基于真实世界数据的中药研究，能够有效整合临床诊疗实践中的多源异构数据，为中药疗效评价、新药发现及人用经验转化提供科学依据。然而，如何高效采集、治理并利用这些数据，成为制约中医药高质量发展的关键问题。本文结合政策导向、技术实践与行业需求，构建了一个用于中药 RWS 的电子源数据采集、治理与转化智能管理平台，探讨中药 RWS 电子源数据采集与治理平台的核心架构与实施路径。

随着临床试验数据量的迅速增长，数据科学相关人员在数据清理和数据审核过程中面临着前所未有的挑战。本文介绍了基于风险管理的临床数据进展报告设计方案，从数据质量和数据成熟度出发，将数据管理中的风险进行定性与定量分析，并引入统计分析模块，旨在构建多维化风险评估矩阵，提高数据清理和数据审核效率，助力研究团队及时发现特定数据趋势和潜在监查风险，进而优化临床策略的制订。

本研究通过规范研究与实证分析相结合的方法，系统分析了化学药品5.1 类和治疗用生物制品3.1 类在我国的临床试验要求现状。通过对2016~2024 年获批的341 个化学药品5.1 类和99 个治疗用生物制品3.1 类的注册数据分析发现：约50% 以上的两类药品需要通过常规临床试验路径获批，即在中国开展完整的临床试验；通过桥接试验或豁免临床路径获批的药品，也分别有约75% 和60% 以上需要开展上市后研究。从临床开发时间看，化学药品5.1 类从关键临床试验开始到申请上市的平均用时为861 天，超过化学药品1 类的679 天；治疗用生物制品3.1 类为618 天，与治疗用生物制品1 类的617 天基本相当。研究表明，化学药品5.1 类和治疗用生物制品3.1 类在我国承担了与1 类创新药相当甚至更重的临床试验负担，建议考虑在知识产权和数据保护、监管标准国际化、参比制剂管理等方面建立更加平衡的制度体系，促进创新药物的及时可及。

2019 年修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条为我国同情用药制度奠定了上位法基础，但因其原则性较强且配套细则有待出台，导致实践中仍面临患者“用药难”、医生“用药怕”、企业“供给难”、监管“审批难”等多重困境。本文以法学视角，系统分析该制度在权利属性、审查机制、责任分配与程序效能等方面的核心法律问题。研究提出，同情用药在法律性质上属于请求权而非绝对的实体性获得权，其受限于药物可及性、科学合理性、程序合规性以及患者生命健康权的平等性等。为解决上述困境，本文在借鉴美国、欧盟、日本、加拿大等域外制度经验的基础上，提出系统化的优化路径，旨在为我国构建既能彰显人道主义关怀，又恪守科学精神与法治原则的同情用药实施框架提供参考。

特应性皮炎是一种常见的慢性、复发性、炎症性皮肤病，其皮疹呈湿疹样改变，常伴有皮肤干燥及剧烈瘙痒。部分患者可伴发特应性疾病。该病可见于全年龄段人群，对患者的生理、心理健康及生活质量造成影响，同时带来了巨大的经济负担。本文系统梳理了特应性皮炎的发病机制，以皮肤屏障受损为切入点，阐述了与特应性皮炎相关的皮肤屏障结构和组分，分析了润肤剂的应用与局限，探讨了胎脂的多重皮肤屏障修复作用，并进一步引入了类胎脂仿生技术的开发与应用前景，旨在为治疗特应性皮炎提供新思路。

近年来，以大语言模型为代表的人工智能（AI）技术快速发展，为各行业智能化转型提供了新的技术支撑。本文从技术与业务适配性的角度出发，分析了当前药品监管领域智能化面临的挑战、AI 技术在药品监管业务中的应用潜力以及 AI 技术与药品监管业务的融合方法。通过国内外典型案例研究，重点探讨了在药品监管领域辅助审批、日常监管、公众服务和决策支持等关键业务场景 AI 赋能的技术路径及应用效果。得出 AI 技术可显著提升监管效率，但需解决数据安全、业务适配等关键问题的结论，并提出构建国家级药品监管大语言模型平台、完善协同创新机制等思考，为推进药品监管智能化转型提供参考。