中国食品药品监管

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创新药械监管模式，助力海南自贸港发展——海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点五周年回顾与展望

谢京, 徐景和

中国食品药品监管. 2024, (10): 4-9. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.001

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随着信息技术的快速发展，真实世界数据逐渐成为全球药械监管决策的重要工具。真实世界研究在药械审评审批中的作用越来越受到各国和地区监管机构的重视。2019 年，国家药品监督管理局与海南省人民政府在海南博鳌乐城先行区启动真实世界数据应用试点，推动真实世界研究在药械监管决策中的应用。试点工作 5 年来，乐城先行区通过建立真实世界数据平台和创新研究方法，在推进真实世界证据支持药械监管决策等方面取得了突破性成果，包括发布多项真实世界研究相关指导原则，利用乐城真实世界证据支持多款创新药械产品注册上市等，促进了国际药械监管合作和医疗产业的发展，为全球真实世界研究的发展贡献中国力量。

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临床试验中借用外部数据的统计学方法

陈金梅, 赵圆圆, 朱鹏飞, 陈平雁, 秦国友, 吴莹

中国食品药品监管. 2024, (10): 10-23. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.002

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随着历史数据和同期外部数据等真实世界数据（RWD）资源及质量日益提升，越来越多的研究者开始关注使用外部数据为药物和医疗器械的安全性及有效性评价提供更全面有效的证据支持，特别是在难以实施大样本随机对照试验的罕见病和儿科疾病领域。因此，创新的分析方法对于高效利用这些数据变得尤为重要。在此背景下，本文旨在系统梳理并介绍临床试验中外部数据借用的研究方法，同时对比各种研究方法的优势与劣势，以期为研究者提供有价值的参考，进而推动临床试验在利用外部数据时更加高效、准确。

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临床研究数字化转型过程中电子知情同意应用的机遇与挑战

方文婧, 姚晨, 王斌, 阎小妍

中国食品药品监管. 2024, (10): 24-33. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.003

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随着科技的迅猛发展，我国临床研究正处于数字化转型的关键阶段，数字化技术为临床研究提供了更高效的方式。然而，作为保障研究参与者权益的核心环节，知情同意的数字化进程相对滞后，目前缺乏明确的法律法规和伦理框架来规范电子知情同意（eIC）的发展。本文通过回顾现有文献，分析eIC 相较于传统纸质知情同意的优势，总结其现有的实践成果，并探讨在应用过程中面临的挑战，以期为 eIC 系统的构建提供概念框架和理论支持。

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海南博鳌乐城先行区真实世界研究统筹“研-评-产”相结合的创新发展模式

高玉欣, 常丽梅, 黄凌

中国食品药品监管. 2024, (10): 34-41. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.004

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本文总结了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药品和医疗器械真实世界研究试点应用基本情况 , 探讨了乐城先行区真实世界研究的监管制度体系和研究进展，及其在“研 - 评 - 产”相结合的创新发展模式中的作用。乐城先行区开展临床真实世界数据应用，降低了临床试验的经济成本，缩短了药械研发时限，推动了临床急需进口药械和已在境外上市的全球创新药械在国内的上市进程，惠及了更广大的患者人群。同时，乐城先行区为利用真实世界证据支持药品、医疗器械监管决策的方法提供了全新的视角和路径，探索出了先进药械“研 - 评 - 产”创新发展模式。此外，真实世界数据应用试点为进一步拓展真实世界数据应用范围积累了宝贵经验，试点经验具有一定的推广应用潜力。

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医疗器械真实世界研究设计和统计分析指导原则解析和探讨

滕颖影, 卢红, 崔馨月, 杨圆, 刘英慧

中国食品药品监管. 2024, (10): 42-49. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.005

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近年来，医疗器械真实世界研究（RWS）备受关注，全球许多监管机构制定发布了相关指南文件，尚未包含 RWS 设计、统计分析和报告相关具体内容。2024 年 1 月，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心发布《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，这是全球首个针对医疗器械 RWS 设计和统计分析的指南文件。该指导原则围绕 RWS 的核心特征，对 RWS 关键内容进行了详细分析和论述，包括研究设计基本要素、数据质量控制、偏倚控制、统计分析方法和研究报告要求等，为医疗器械 RWS 提供了全面的设计和分析框架，有助于提升研究质量，规范和合理引导 RWS 在医疗器械临床评价中的应用。需要注意的是，当前 RWS 仍面临高质量真实世界数据缺乏、研究设计较复杂、控制偏倚较难等主要挑战。未来，随着相关经验的积累和制度框架的完善，RWS 在医疗器械临床评价中可能发挥更加重要的作用。

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海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械真实世界研究支持产品注册获批情况的探讨

刘晴, 彭琳, 袁玮鸿, 程欢莲, 胡莎, 曾治宇

中国食品药品监管. 2024, (10): 50-57. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.006

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本文对海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械真实世界研究用于支持产品注册获批情况进行了总结，针对产品的基本信息、入选海南真实世界研究试点项目时间、研究设计、研究开展情况及注册获批情况等方面展开了具体分析，剖析了海南真实世界研究用于医疗器械注册上市前临床评价的路径。同时，还对如何加速注册进程进行了思考，并探索性地提出完善真实世界研究的监管建议，以期促进进口医疗器械上市效率提升，缩短患者等待创新疗法的时间，同时确保产品的安全性和有效性得到充分验证。

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真实世界研究用于支持医疗器械上市后安全性评价研究进展

黄凌, 王启平, 邱嘉珉, 谭小玉, 钟国瑞

中国食品药品监管. 2024, (10): 58-67. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.007

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近年来，真实世界研究（RWS）在推动医疗器械创新发展以及支持上市后监管等方面发挥越来越重要的作用。本文通过梳理国内外 RWS 应用于医疗器械上市后安全性评价和政策制定情况，结合海南自由贸易港 RWS 用于支持医疗器械上市后安全性评价的应用情况，针对 RWS 支持医疗器械上市后安全性评价面临的机遇与挑战，提出关于真实世界数据用于医疗器械上市后安全性评价的相关思考，为我国医疗器械安全性评价提供参考。

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FDA 采用真实世界证据作为主要或唯一证据支持医疗器械上市注册的产品特征分析

王鸣岐, 介万, 任燕, 胡莎, 云虹伟, 陈淑文, 林凯, 姚明宏, 孙鑫

中国食品药品监管. 2024, (10): 68-75. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.008

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随着医疗器械领域的快速发展，传统随机对照试验在评估医疗器械有效和安全性时面临诸多挑战。全球医疗器械监管机构开始探索并采纳真实世界证据（RWE）作为医疗器械监管决策的重要依据。本文对 2012~2019 年美国食品药品监督管理局（FDA）利用 RWE 进行医疗器械临床评价的 90 个案例进行系统分析，重点聚焦于不同审批途径、风险等级产品、疾病领域以及注册阶段 RWE 的特性。结果表明，近半数产品（44.4%，50/90）将 RWE 作为注册审批过程中的主要或唯一证据。这些产品主要注册目的集中在上市前批准，疾病领域为心血管疾病，医疗器械类别为Ⅱ类和Ⅲ类。RWE 在医疗器械监管决策中越来越重要，尤其是在中低风险医疗器械的上市前审批中。

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FDA 采用真实世界证据作为主要或唯一证据用于支持医疗器械不同注册目的与注册路径的特征分析

介万, 王鸣岐, 谷晓芳, 周运香, 陈淑文, 王伊馨, 任燕, 邹康, 林凯, 姚明宏, 孙鑫

中国食品药品监管. 2024, (10): 76-85. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.009

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真实世界证据（RWE）作为传统临床试验证据的补充，对于医疗器械的注册上市具有重要的应用价值，在国外已得到广泛的应用。2021 年，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了 2012~2019年应用 RWE 进行医疗器械申请上市的案例文件。本文针对 FDA 发布的使用 RWE 作为主要或唯一证据的案例，从注册目的、注册路径、数据来源、研究设计等方面进行特征分析，以了解使用 RWE 进行医疗器械申请上市的特点，旨在促进 RWE 在我国医疗器械临床评价中更广泛的应用。

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浅谈 FDA 医疗器械真实世界数据研究及应用进展

张译丹, 李妮娅, 丁金聚, 李彦弛, 陈易北

中国食品药品监管. 2024, (10): 86-93. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.010

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美国食品药品监督管理局（FDA) 于 2016 年首次提出真实世界数据（RWD) 可用于支持监管决策，且后续逐步构建相关法规体系框架，一方面强调了 RWD 在医疗器械上市前审批以及上市后监管中的重要作用，另一方面帮助申请人理解并采用 RWD 进行注册申报。FDA 通过接受 RWD 用于医疗器械注册审评已有一定的经验和案例，本文通过总结 FDA 对于 RWD 的法规框架体系及其数据信息发展等情况，剖析 RWD 应用于支持 FDA 监管决策的案例，以期为 RWD 在我国医疗器械监管决策中的应用提供参考。

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司库奇尤单抗治疗银屑病在我国的真实世界研究进展

张博, 黄贺, 张耀华, 崔勇, 张学军

中国食品药品监管. 2024, (10): 94-101. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.011

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本文全面回顾了 2018 年司库奇尤单抗在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展首个治疗银屑病的真实世界研究以来，特别是 2019 年司库奇尤单抗在我国获批上市至今，治疗的 50 万我国银屑病患者的基本情况。共计 30 多个团队开展了司库奇尤单抗真实世界研究，为治疗我国银屑病患者的初步疗效、维持疗效和不良反应等提供了客观证据。研究结果表明，司库奇尤单抗作为靶向 IL-17A 的生物制剂，在改善银屑病面积和严重程度指数、皮肤病生活质量指数方面效果显著，且不良反应可控。与传统疗法及其他生物制剂相比，显示出更快的起效速度、更稳定的长期疗效以及更低的复发风险。

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基于真实世界数据构建严重药品不良反应信号数据挖掘模式——以胆木制剂为例进行实证

黄凌, 苗会青, 苏小洁, 杨婧斐, 贺梦娇, 柳鹏程, 林凯, 宋海波

中国食品药品监管. 2024, (10): 102-111. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.012

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在当前我国药品监管机构信号检测工作的基础上，本文利用真实世界数据以及数据挖掘技术，探索构建一种可以及时发现、准确识别严重药品不良反应的循证证据新模式。该模式基于自发呈报系统数据库和医疗电子病历系统数据库，将药品不良反应信号检测分为信号初步发现、信号筛选、信号验证与信号评价四个环节，通过数据挖掘技术快速高通量地挖掘药品不良反应信号，逐步提升信号的证据等级，提高信号检测效率。与此同时，本文使用该模式进行了胆木制剂不良反应信号数据挖掘的实证研究，初步验证了该模式的可操作性，为药品监管部门顺利开展严重药品不良反应信号数据挖掘工作提供了范式经验。

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真实世界数据研究在药品上市后安全性监测评价应用的进展研究

李丽敏, 吴文宇, 魏芬芳, 唐碧雨, 吴建茹

中国食品药品监管. 2024, (10): 112-125. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.013

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目的：探讨二十多年来真实世界数据研究在药品上市后安全性监测评价应用中的现状与热点，为开展药品安全性监测评价相关研究提供参考。方法：在中国知网和 Web of Science 数据库中检索相关关键词，检索时限为 2002 年 1 月至 2023 年 8 月。利用 R 语言等多个软件对年度发文量、机构以及关键词的聚类、归类、热点趋势等进行可视化分析。结果：共纳入文献 3907 篇，二十多年来该领域相关研究的年度发文量波动上涨。目前不良反应和药品安全是国内外共同关注的热点；在分析方法、数据来源、群体、应用等 7 个研究方向逐渐深入；数据挖掘是该领域未来的主要研究方向。结论：真实世界数据研究在药品上市后安全性监测评价中的应用需通过多学科多机构跨区域合作交流，进一步扩展研究规模与深度，开拓更多真实世界数据的来源，加强真实世界数据的挖掘与利用，形成有效、互通互认、开放、可持续的药品安全性数据。另外，真实世界数据还需发挥对特殊群体用药安全评估和药物再利用等方面的作用。

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真实世界证据在英国药品管理准入协议中的应用——以 CAR-T 药品为例

贺小宁, 倪思琦, 陈丕楠, 吴晶

中国食品药品监管. 2024, (10): 126-135. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.014

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本研究以嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）药品为例，系统梳理和分析真实世界证据（RWE）在英国高价值创新药品管理准入协议中的应用，主要分析 3 个方面内容：准入协议基本信息、协议中真实世界数据收集要求、基于真实世界的数据分析与医保准入结果。研究发现，替沙仑赛、阿基仑赛、brexucabtagene autoleucel 三种药品均在接受英国癌症药物基金（CDF）报销期间延长了临床试验，并通过系统抗癌治疗（SACT）数据集、高成本药物系统（Blueteq）数据库等开展真实世界研究，获取的 RWE 验证或更新了患者总生存期、接受静脉注射免疫球蛋白的患者比例等关键不确定性指标。替沙仑赛（急性 B 淋巴母细胞白血病适应症）和阿基仑赛基于确定的疗效证据与经济性评价结果已被纳入医保。英国的药品管理准入经验为我国探索基于 RWE 支持创新药品准入提供了重要借鉴。

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基于文献计量分析探讨中医药真实世界研究现状

杜雅雯, 孙杨, 孙慧怡, 蒋寅, 崔鹤蓉, 商洪才

中国食品药品监管. 2024, (10): 136-143. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.015

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目的：通过文献计量分析探讨中医药真实世界研究现状，揭示未来研究的潜在重点方向。方法：基于中国知网数据库，采用 CiteSpace、中国知网文献分析工具等方法，研究 2007年1月~2024年7月期间收录的关于中医药真实世界研究的论文，从年份分布、机构、作者、基金、主题分布、进展分析等方面，对该领域的现状和趋势进行分析。结果：共纳入 758 篇相关文献。通过分析发现，该领域文献年度发文量整体呈上升趋势；主要依托单位是北京中医药大学以及相关中医药院校和机构；由国家自然科学基金项目主要资助；主要关键词有“中医药”“数据挖掘”“用药规律”等。结论：我国中医药真实世界研究主要经历了3个阶段，早期阶段更倾向于单独疾病的分析以及循证医学等，而近年来研究大多重点围绕中医药理论和视角开展，未来应进一步深化对于临床疗效的探索和监管科学领域的研究。

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真实世界数据在中药研究中的应用与展望

孙明伟, 赵兰婷, 马玲玲, 刘慧, 尹宁宁, 肖杰

中国食品药品监管. 2024, (10): 144-151. https://doi.org/10.3969/j.issn.1673-5390.2024.10.016

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随着医疗大数据的积累和信息技术的发展，真实世界数据在医药领域的应用越来越广泛。本文主要探讨了近几年真实世界数据在中药研究中的应用，包括上市前研究、上市后评价、临床应用、经济学和药理学研究等方面，从研究方向、数据整合、分析方法、研究团队等方面分析了中药真实世界研究面临的挑战，并对真实世界数据在中药研究领域的发展进行展望，旨在为中药研究的创新与发展提供新的思路和方法。

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