药品检查作为药品监管的重要手段，在保安全与促发展两个方面均发挥着重要作用。近年来，全球药品检查工作面临资源不足以及特殊情况下难以开展现场检查等挑战，许多监管机构开展了多种药品检查创新方式的探索实践。本文梳理了当前全球药品监管及检查机构开展的药品检查创新方式，从药品检查的看、听、说、写、行、嗅、思等行为要素出发，系统分析了现场检查、远程检查、书面检查及混合检查等各类检查方式的差异，结合具体实践详细分析了各类药品检查创新方式的优缺点，并从风险管理角度构建了药品检查创新方式应用可行性分析参考决策模型，以期为药品检查工作的高质量创新发展提供参考。

药品检验检测机构在日常工作中积累了大量药品检验检测数据，这些数据可作为人工智能（AI）等新兴技术在药品检验检测领域应用的基础，其中蕴藏的价值巨大。本文基于药品检验检测数据概况、数据资源开发过程中面临的挑战，对数据资源开发的可利用性、可获取性、可持续性、经济性进行分析，旨在推动利用现有药品检验检测数据进行创新研究，进一步促进药品检验检测技术的发展。

目的 ：开展病原靶向高通量测序（tNGS）技术质量评价联合研究，以期了解我国病原 tNGS试剂的性能现状并梳理质量控制要点，为推动该技术的规范发展提供参考。方法 ：参加单位使用按照体外诊断试剂研发的 tNGS 试剂，对包含 30 种病原微生物的参考品进行检测并回报结果，用于分析tNGS 技术选型的特点及检测性能。结果 ：共有 11 款 tNGS 试剂符合技术资料完整性要求，且完成参考品的检测并回报数据。其中，9 款试剂的靶向技术路线为多重扩增法，2 款为探针捕获法 ；测序技术路线包括 3 种测序平台的 5 款测序仪 ；各试剂的检测病原谱范围为 30~706 个。11 款 tNGS 试剂的总体性能表现为 ：阳性符合率的中位值为 88%（67%~100%），阴性符合率的中位值为 91% （75%~100%），变异系数的中位值为 50%（17%~69%），对于 1×103 CFU/ml 和 1×102 CFU/ml（或 1×103 copies/ml 和 1×102 copies/ml）浓度水平病原微生物的检出率分别为 79%（48%~100%）和 62%（21%~96%），线性相关系数为 0.44（0.18~0.82）。与 17 款病原宏基因组高通量测序（mNGS）试剂相比，tNGS 试剂的阳性符合率无显著差异，样本交叉污染问题对 tNGS 试剂阴性符合率的影响较大。结论 ：本次联合研究表明，现阶段不同 tNGS 试剂的技术选型和性能差异较大，总体性能表现与 2019 年 mNGS 试剂相近。

随着增材制造（3D 打印）技术的不断发展，其在医疗器械制造领域的应用越来越广泛，尤其是义齿加工制造过程。3D 打印技术为义齿制造提供了新的可能性，具备个性化、高精准度等特点，但也存在一定的风险。本文从 3D 打印义齿制造全过程着手，分析 3D 打印义齿加工制造的可能风险及控制措施，以期为相关企业规范生产提供参考。

随着现代生物医药新技术、新方法的飞速发展，增材制造（3D 打印）技术已应用于药物及医疗器械的开发和制造中，并凭借着高度的灵活性和广阔的应用前景受到制药企业的广泛关注。本研究系统梳理了 3D 打印技术及其在制药领域的应用、相关政策以及 3D 打印药物研发上市进展等，并结合访谈调研，从监管科学视角提出 3D 打印药物研发上市的可能关注点，以期为 3D 打印药物研发上市、惠及患者提前做好监管政策储备。

国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布的新版《Q9（R1）：质量风险管理》是制药企业实施质量风险管理工作的重要依据，并在多部法规和指南中被提及。本文通过对新版 ICH 《Q9（R1）：质量风险管理》的修订内容进行解析和探讨，以期为制药企业质量风险管理的有效实施提供参考。

化妆品是满足人们对美的需求的消费品，其质量安全关系人民群众健康。《化妆品监督管理条例》专门引入了安全评估制度，规定化妆品质量安全负责人应对上市前产品安全性进行充分评估。2024年4月，国家药监局发布《优化化妆品安全评估管理若干措施》，引导行业进一步提升安全评估能力，解决企业面临的困难。考虑到我国化妆品行业发展现状，亟需提升和统一行业内外对我国化妆品安全评估制度的认识。本文概述了化妆品安全评估的必要性和主要影响因素，介绍了国内外化妆品安全评估的发展历程，以及我国和欧盟、美国的化妆品监管部门、安全评估机构和行业协会的职责和作用，剖析了化妆品安全评估的现实意义，并针对化妆品安全评估面临的挑战，深入探究了在我国现实条件下的解决路径，以期推进化妆品安全评估制度和新规平稳落地实施。

目的 ：论述真实世界研究对于中药注册标准以及中药创新的重要意义及其实施步骤。方法 ：基于黑箱理论建立中医药辨证论治的双黑箱模型，分析比较中药真实世界研究和临床随机对照试验在中药注册研究中的适用性。结果 ：通过黑箱模型研究可以清晰地看到，基于现代医学的国际金标准临床随机对照试验方法与中医药理论体系在某些方面存在着一定的矛盾，真实世界研究更契合中医药双黑箱的诊治模式，真实世界研究不应该仅仅作为临床随机对照试验的补充，而是可以在中药审评机制创新和中药研发创新中承担起更多的责任和使命。结论 ：对真实世界的探索有望为开拓中医药的发展提供新的路径，可以为中药注册标准的国际化开辟新的实施路径。探索适合中药创新的中国真实世界研究标准和落地政策对于中药注册标准的发展以及落实“一带一路”政策都具有十分重要的意义。

在药物临床试验中，采用随机对照方法是为了证明新药相较于当前标准疗法具有可接受的获益-风险比。然而有研究显示，部分抗肿瘤药物通过与次优的标准疗法进行对照得以进入市场，未在当时最优标准治疗的基础上提高患者获益，这可能导致医疗资源的浪费。考虑到双特异性抗体药物（双抗药物）的开发预期是较单克隆抗体药物（单抗药物）具有更大的临床优势，在双抗药物的临床随机对照试验中，对照组的选择至关重要，因为其关系到双抗药物疗效和安全性评估以及开发目的验证。中美药品监管部门针对双抗药物的开发均发布了指导文件，本文重点探讨其对于抗肿瘤双抗药物临床试验对照组选择的监管要求，并结合实例进行分析，以供业界参考。

金属及其合金材料用于研制医用植入物虽然已有超过百年的历史，但其在机体引起的生物学反应及相关机制仍然是研究的重点与难点。本文主要介绍了医用金属植入物引起的一系列生物学反应相关研究概况，包括医用金属植入物的腐蚀，以及机体的免疫反应和临床表现等，以期为后续医用金属植入物等相关医疗器械的研发与监管提供参考。

本文以药品生产质量管理规范符合性检查为例，具体分析医疗产品良好监管规范（GRP）的合法性、一致性、独立性、公正性、均衡性、灵活性、清晰性、效率性和透明度九大原则的基本内涵，探究其在药品检查质量管理体系中的体现。以 GRP 原则为基础，结合药品检查合作计划（PIC/S）和世界卫生组织（WHO）对药品检查机构评估的要求，提出我国药品检查机构质量管理体系评价体系、评价要素和评价方法，以期为我国建立省级药品检查机构质量管理体系评估方法、各级药品检查机构建立和改进质量管理体系提供借鉴参考。

2017 年原国家食品药品监督管理总局加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），不断推动我国药品注册技术要求与国际接轨，跨国医药企业在我国注册的申报资料与国际通行药品注册申报资料标准也趋于一致，但尚存在非临床研究质量管理规范（GLP）研究报告翻译不规范的问题。翻译不规范问题同样受到境外药品监管机构的关注，2023 年美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《非临床研究质量管理规范试验报告翻译 ：问题与解答行业指南（草案）》，对全球化申报过程中非临床研究试验部分申报资料的翻译问题进行了讨论。本文介绍了 FDA 关于符合 GLP 要求的研究报告翻译问题的讨论意见，并结合国内药品注册申报过程中非临床申报资料质量问题的实际情况，提出如何进一步提高国内注册申报资料质量，提升国内注册申报水平，为加快药品审评效率提供支撑。

细胞治疗技术的突飞猛进引领了复杂难治性疾病治疗范式的重要转变，以 CAR-T 为代表的细胞治疗产品陆续获批上市，标志着药物治疗史上一个新时代的到来。与临床治疗新技术不同，用于上市申请的细胞治疗产品应遵循药品注册相关法规要求，开展必要的临床药理学研究，科学表征其体内过程。为推动我国细胞治疗产品高质量发展，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》，针对细胞治疗产品体内过程特点，重点阐述开展必要的细胞动力学、药效学及影响因素研究，探索细胞治疗产品安全有效性可控关键要素的相关考虑。

本文梳理和总结了全球主要医疗器械监管机构和组织对医疗机构内生产医疗器械的监管要求和研究进展，分析了全面监管模式、特殊监管模式、医疗器械生产系统监管模式在我国转化实施的可行性和风险，以期为我国探索医疗机构内生产医疗器械的监管模式研究提供参考。

我国儿童用药需求量大，而由于儿童用药研发难度大、临床试验开展困难、研发成本高等原因，儿童用药短缺问题长期存在。本文基于世界卫生组织（WHO）发布的第 8 版儿童基本药物目录和国家药监局发布的鼓励研发申报儿童药品清单，对我国已上市的儿童用药进行整理统计，重点分析我国儿童 专用药、成人与儿童共用药和经验性用药的短缺情况。根据儿科临床需求及目前上市情况，可重点关注：作用于呼吸道的吸入制剂开发 ；免疫调节剂和抗肿瘤药物、眼科或皮肤科用药的用法用量优化 ；罕见病用药、心血管疾病用药、内分泌疾病用药的新品种、新剂型开发。另外，促进境外药品在国内上市、口服液体制剂开发新剂型、成人用注射剂改小剂量、鼓励或保护政策制定等可有效加速解决儿童用药短缺问题。

近年来我国在嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T cell）治疗领域的研究非常活跃。由于该领域技术迭代快，生产工艺复杂，药学研究和变更方面的经验相对有限，CAR-T 产品药学变更的评估、研究以及申报、审评对企业和监管机构提出了多方面的挑战。本课题组聚焦于自体 CAR-T 细胞治疗产品药学变更案例及其共性问题与挑战，进行了行业调查、法规与案例收集和研讨以及变更管理工具评估，并提出了多项建议，期望为企业和监管机构管理 CAR-T 药学变更提供参考。相关法规收集与分析结果显示，我国和美国在法规方面均走在前沿，总体原则均为基于科学和风险 ；在细节和实践上，监管机构均处于 持续研究、探讨和完善的阶段。行业调研结果显示，企业药学变更主要目的之一是降低成本以提高产品可及性，主要挑战包括企业和监管机构对变更理解的差异、沟通机制以及审评审批时长。收集的药学变更案例包括多种变更情形，其中针对扩大生产产能，建议基于适当产品与工艺知识经验、风险管控和无菌验证，可使用同步验证，适当时使用模拟验证辅助。就上市后变更管理工具，建议试行 ICH Q12 批准后变更管理方案（PACMP）帮助管理自体 CAR-T 细胞治疗产品上市后药学变更。

化妆品新原料是产业创新发展的基础，也是我国实现制妆强国的重要抓手。本文基于国家药监局数据查询数据库对化妆品新原料备案信息进行了统计，并从新原料区域分布、工艺、功效、备案人等多维度分析了《化妆品监督管理条例》实施以来我国化妆品新原料注册备案情况。结果表明，《化妆品监督管理条例》的实施，激发了我国化妆品新原料产业创新的活力，新原料研发及产业呈现良好发展态势，发展前景广阔。

药品作为特殊商品，其使用环节的复杂性导致药品风险管理颇具挑战性。新修订《药品管理法》明确提出风险管理是药品管理的原则之一，要切实保障公众用药安全。本文通过对药品使用风险管理的研究成果和实践探索进行全面阐述，探讨了药品使用风险管理的内涵及其在医疗机构中的应用，强调了医疗机构在此过程中应承担的责任，提出医疗机构应建立涵盖早期预警、系统评估、科学防范、有效交流和总体评价等多个环节的全面药品使用风险管理体系，贯穿药品从遴选采购到患者使用的全过程。此外，本文探讨了药品使用风险管理的未来发展方向，包括利用真实世界数据、数据挖掘和人工智能技术 等手段，进一步推动药品使用风险管理的科学化和系统化，促进医药卫生体系的高质量发展。

在植入性医疗器械的质量管理中，产品留样是上市后监管的重要质量追溯措施，是基于该类产品的特性提出的，符合产品上市后质量持续监测的要求。本文基于《医疗器械监督管理条例》《医疗器械生产监督管理办法》等法规文件要求，分析了金属类骨科植入性医疗器械产品替代物留样的可能性风险，并探索性地提出控制措施，旨在为相关企业开展替代物留样提供参考。

目的 ：从药品安全治理效能的角度，围绕药品安全治理目标和效率评估，探索建立适合我国国情的药品安全治理效能评估指标体系，以期促进药品治理能力现代化。方法 ：按照结构 - 过程 - 结果的评估模型，从治理理论出发，通过国外药品监管能力评估方法和国内药品监管法规政策及文献研究，依据专家咨询结果和层次分析法设立药品安全治理效能评估指标体系。结果与结论 ：药品安全治理是一个“输入 - 输出”的动态过程，效能反映的是药品安全治理体系运行的结果与成效。本研究初步建立了药品安全治理效能评估指标体系，以期为药品监管部门完善药品安全治理体系、提升药品监管能力提供参考。

特应性皮炎在成人和多个年龄段儿科人群中均有发生。度普利尤单抗注射液是首个靶向白介素-4受体亚基α(IL-4Rα)的全人源化的免疫球蛋白G4（IgG4）亚类单克隆抗体，用于治疗成人和儿童人群不同程度的特应性皮炎。本文详细梳理了度普利尤单抗注射液儿科人群特应性皮炎适应症的研 发历程和临床药理学研究内容。该产品采用年龄顺序从大到小、分阶段交错、逐步递进的研发策略，开展多个儿科临床研究，同时充分利用儿科人群暴露量数据与成人暴露量进行匹配，并结合暴露-效应分析进行儿科人群的剂量选择。本文还深入分析了当前我国儿科特应性皮炎适应症研发的进展和现状，以期为我国儿童用药研发提供参考。

在数字化临床试验中实施基于风险的质量管理（RBQM）势在必行。随着去中心化临床试验的兴起，远程智能技术、可穿戴设备和人工智能算法的应用带来了数据真实性和隐私安全的新风险，《个人信息保护法》《数据安全法》等法规对传统的隐私保护也提出了更高要求。本文对合规风险评估是数字化临床试验RBQM的重要组成部分的观点进行了深入分析。合规风险评估，有助于识别和控制关键风险，确保临床试验的质量和受试者的安全，其风险评估过程主要包括识别风险点、量化分析风险程度、制定风险控制措施以及持续迭代优化。通过合规风险评估，可以优化研究机构临床试验流程，构建全面的质量管理体系，保护受试者权益，并确保数据的真实性、完整性和可追溯性，还可以提高研究者参与度、提升数据质量和增强供应商药物临床试验质量管理规范（GCP）合规认知。此外，还介绍了药品生产质量管理规范（GMP）、药品经营质量管理规范（GSP）中风险评估和个人信息保护领域个人信息保护影响评估对临床试验合规风险评估的借鉴价值，并阐释了合规风险评估对推动我国临床试验质量管理体系构建以及与国际标准接轨的积极作用。

非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）已成为我国第一大慢性肝病。在 NAFLD 的各种表型中，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）极有可能发展为包括肝硬化、肝癌在内的终末期肝病，导致由肝脏坏死引起的死亡率增加，这也是欧美等发达国家和地区采用肝移植术进行治疗的主要原因。目前 NASH 的治疗仍处在联合用药治疗的阶段，尚存在严重未满足的临床需求，除美国批准新药 Resmetirom 外，国内外再无其他 NASH 新药上市。NASH 新药的成药性及其评价标准始终是最受关注的内容。本文通过分析NASH 新药研发状况，反映出非临床药效学研究的支持性不足以及临床研究达不到终点评价指标对新药成药性的影响，也提示着非临床药效学研究结果是否支持用于 NASH 临床试验、临床试验研究能否达到评价终点是促进 NASH 新药开发进程的关键节点。

随着制药行业研发能力的下降，传统的临床试验终点在反映疾病状态变化方面的局限性日益凸显。数字健康技术通过提供连续、客观的健康数据，能够改善临床试验设计，提高治疗方案的个性化，并提升患者满意度。本文通过介绍杜氏肌营养不良症的步幅速度第 95 百分位数和多发性硬化症的智能手机应用程序、特应性皮炎患者的夜间抓痒和睡眠监测以及癌性恶病质患者身体活动的测量等案例，展示了数字临床试验终点在药物开发中的应用，分析了我国数字临床试验终点的发展现状，并探索性地提出了加强监管科学研究和建立数字临床试验终点认证程序的建议，以期为促进我国数字健康技术驱动下的药物临床试验的发展提供借鉴。

多酚类物质主要来源于植物，具有抗氧化、美白、防晒等功效，是一类安全性高、应用广泛的天然原料。本文概述了多酚类物质在化妆品中的应用现状及其常用功效评价方法，阐述了我国与欧盟关于化妆品中多酚类物质的监管现状，并对我国在化妆品中禁用多酚类物质的检测标准进行了总结，旨在系统性认识化妆品中多酚类物质的应用与风险，以及多酚类物质的监管现状，推动多酚类物质在化妆品中的开发利用，保障公众用妆安全。

病原宏基因组高通量测序（mNGS）技术因其检测时间短、分辨率高，能识别罕见、新发病原体引发的感染或者混合感染等优势，已经被广泛地应用于临床疑难感染的辅助诊断。然而，由于目前尚缺乏标准化生物信息学分析流程和高质量临床微生物基因组参考数据库等问题，一定程度上制约了该技术临床应用的进一步发展。本文介绍了高质量临床微生物基因组参考数据库建设现状，探讨了高质量临床微生物基因组参考数据库构建的技术要求、质量控制过程和实现方式，并提出相关思考和建议。

世界卫生组织（WHO）每年都会对全球流行性感冒病毒进行监测，并给出相应指引，引导当年季节性流感疫苗的生产。疫苗生产企业每年根据 WHO 推荐的流行性感冒病毒生产当季流感疫苗。对于季节性流感疫苗毒株的变更，涉及流行性感冒监测系统，数据收集分析，疫苗株推荐，类似株 / 种子株筛选及分发、扩增制备，疫苗生产及检定、分发、接种等多个环节，疫苗生产企业如何进行变更管理，关系到疫苗的安全性、有效性和质量可控性。本文就季节性流感疫苗毒株药学变更的国内外法规要求、国内季节性流感疫苗毒株药学变更现状、毒株变更开展的药学工作进行了探讨，以期为疫苗生产企业季节性流感疫苗毒株药学变更管理提供参考，同时也为其他疫苗毒株药学变更管理提供思路。

细胞和基因治疗产品在许多无法治愈的疾病领域（例如恶性肿瘤、遗传病等）取得了重大进展。近年来，随着我国各项政策的审慎出台，细胞和基因治疗产品的监管框架逐步清晰，企业管理日趋严格，并走出了一条科学、规范、健康的发展之路。本文简要介绍了细胞和基因治疗产品的国内外临床应用及产业现状、我国监管政策发展和技术评价研究成果，探讨了我国发展细胞和基因治疗产品面临的挑战，并提出针对性建议，以期为我国细胞和基因治疗产品发展提供参考。

人工智能在医药产业中的应用已日益普及和深化，许多国家和地区药品监管机构均面临如何在监管活动中使用人工智能技术以及如何监管人工智能产品的双重挑战。本文概述了人工智能在医药产业中的应用现况，总结了美国食品药品监督管理局的有关实践，为在我国药品监管中合理使用人工智能提出了建议。

病原宏基因组高通量测序（mNGS）技术已成为感染病原学诊断的新工具，由实验操作（湿实验）和生物信息学分析（干实验）两部分组成。干实验由算法和数据库构成，其功能是对湿实验产生的测序数据进行分析处理后输出检测结果。干实验的性能受到测序数据中复杂多变的干扰因素的影响，包括临床样本中大量的人源核酸、试剂与耗材携带的微生物核酸、采样与湿实验引入的环境微生物核酸、数据库中基因组质量不均一或不同物种基因组之间的相似性过高导致的错误比对与注释，以及算法与参数差异对分类鉴定的影响等。上述干扰因素可能来自 mNGS 检测各个环节，不仅可能导致干实验输出错误的物种鉴定和微生物检测结果，也给干实验的质量控制与评价带来较大挑战。本文综述了 mNGS 干实验质量控制的关键问题以及关于质量评价方法的思考。

目前，单臂试验设置外部对照的方法学研究仍处于发展阶段，面临数据存在样本异质性、偏倚识别及其校正方法不完善等挑战。本文系统检索设置外部对照的单臂试验偏倚控制相关文献，并提取有关信息，总结了研究过程中控制偏倚的策略措施，为相关研究者在单臂试验设置外部对照及控制偏倚方面提供方法学参考。

粪便菌群移植（FMT）作为目前治疗肠道菌群失调最为有效的手段，在艰难梭菌感染、炎症性肠病、肠易激综合征等疾病治疗方面发挥着重要作用。目前，RBX2660、Vowst 等粪便微生物药物已获得美国食品药品监督管理局批准上市。高通量测序技术作为一项飞速发展的新技术，可通过扩增肠道菌群可变区的特定区段，分析菌群的组成、丰度等信息，为 FMT 过程中的供体选择、受体特征分析、效果监测等环节提供强有力的工具。高通量测序技术的应用可有力推动 FMT 的粪便制备过程质量控制、功能微生物确定、效果监测等方面的发展。本文旨在阐述和总结高通量测序技术在 FMT 领域的应用前景以及未来的发展趋势。

近年来，数字化化妆品以及延伸而来的与健康相关的数字化产品发展迅速，但国内外均未形成一套完善的标准体系来保证这些数字化产品的质量。本文分析数字化化妆品的现状及发展趋势，剖析其监管过程中存在的难点，并探索性地提出监管建议，以期促进数字化化妆品产业高质量发展，保障公众用妆安全。

在医疗技术迅速发展的背景下，依靠传统随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）进行医疗器械监管的方式逐渐难以满足实际工作需要。医疗器械固有的复杂性和可变性等特征使得其临床试验往往面临着方法学和伦理学上的挑战，极大限制了 RCT 的适用性和有效性。本文倡导对医疗器械监管决策的范式转变，采用更广泛的有效科学证据类型，包括真实世界数据和真实世界证据，并建议与美国食品药品监督管理局的相关适应性指导原则保持一致。该方法旨在寻求促进医疗器械创新与确保其安全性和有效性之间的平衡，提出一个更为灵活和包容的监管框架，以期更好地适应医疗器械的独特性。

实验室自制试剂（laboratory-developed test，LDT）是指由实验室内部开发使用、不需要经过商业注册的体外诊断试剂（in vitro diagnostic medical devices，IVDs）。自制试剂涉及技术广泛，如高通量测序技术、质谱技术、流式细胞分析技术等，能够结合基因组学、转录组学、蛋白质组学、代谢组学等多种组学技术，成为研究遗传病生理病理机制的重要技术方法。中日友好医院被指定为我国10 家自行研制使用体外诊断试剂的试点医疗机构之一，率先开展多组学自制试剂实验室建设。本文对医疗机构建设多组学自制试剂实验室的必要性、建设实践和运行风险等进行阐述。

我国自 2002 年启动医疗器械不良事件监测试点及运行，2020 年提出探索研究医疗器械警戒制度。医疗器械不良事件监测、医疗器械警戒两项技术手段有所不同，医疗机构始终是这两项技术手段的重要承载主体。本文基于华中科技大学同济医学院附属协和医院多年开展医疗器械不良事件监测和医疗器械警戒的工作经验，初步探索医疗机构医疗器械警戒能力建设，围绕医疗器械警戒体系构建和效能提升提出一系列举措和方略，部分医疗器械警戒新观念、新架构、新路径正付诸实践。

滋养细胞因能促进目的细胞的扩增效率，已被应用于自然杀伤细胞、肿瘤浸润淋巴细胞等的体外扩增。滋养细胞的来源及改造具有多样性，本文以基因编辑的人慢性髓系白血病细胞（K562 细胞）为例，总结了细胞系来源的滋养细胞特点和最新研究进展，并围绕滋养细胞的作用、起始细胞、工程细胞株的构建和建库、生产工艺、质量研究和质量控制、滋养细胞的使用和控制策略等方面提出了药学审评考虑和讨论，以期为业界和监管机构交流探讨提供参考与思路，促进此类产品的临床转化和应用。

目的 ：比较确证药物有效性的国外临床试验数据桥接研究与多区域临床试验（MRCT）的异同点，并从统计学角度阐述两者在方法学上的不同考虑。方法 ：收集桥接研究和 MRCT 的 ICH 指导原则以及与两者区域间治疗效应一致性评价方法有关的文献等，对其有代表性的规则、方法和思路等进行归纳分析。结果 ：两者的相同点包括都是以减少重复研究为目的、都需要满足各目标区域的监管要求、都需要评价区域间治疗效应一致性，而且两者的定义存在相互交叉的情况 ；不同点包括实施的前提条件不同、实施的先后顺序不同、临床试验的设计思路不同、对主要研究终点的考虑不同、对样本量的考虑不同，以及区域间治疗效应一致性评价方法不同。桥接研究在本质上不应该是非独立、小样本量的 ；MRCT 中目标区域监管机构更应关注在作出治疗效应一致性结论时 I 类错误率的膨胀程度。结论 ：桥接研究和MRCT 的诸多不同点决定了两者在方法学上的设计和评价不能混用。桥接研究应该是独立于国外临床试验的完整研究，MRCT 整体和目标区域的治疗效应一致性可通过调整目标区域的名义检验水准进行评价。

本文选取了近 20 年来在《新英格兰医学杂志》（NEJM）、《柳叶刀》（Lancet）和《美国医学会杂志》（JAMA）三大医学期刊上发表的 83 项医疗器械非劣效设计临床试验，介绍和分析了非劣效界值设定现状。建议采用简捷的阳性对照预期值百分比方法设定非劣效界值，且界值百分比不宜超过 50%，特别是当对照组预期值大于 10% 时，否则需要提供充分的理由。

目的 ：分析世界卫生组织（WHO）对我国部分药品生产企业现场检查偏差管理相关缺陷及缺陷产生的原因，针对发现的问题提出策略建议。方法 ：统计 2021 年以来 WHO 公开的检查信息，整理汇总偏差管理相关缺陷比例、严重程度及问题。结果：偏差管理相关缺陷 13 项，占 3.35%，均为主要缺陷。主要问题包括：调查评估不充分、与产品生产相关偏差的评估分级不合理、纠正措施和预防措施不恰当；操作人员培训不到位，无法有效识别、上报及处理偏差 ；偏差处理记录和附件资料管理薄弱 ；偏差管理文件不完善。结论：建议可组建跨职能主题专家团队并采用根本原因分析工具对生产偏差进行调查评估；建立偏差处理案例库并持续开展培训考核 ；完善偏差管理文件并细化记录管理、趋势分析及重复偏差处理的要求。