近年来，世界卫生组织（WHO）持续关注全球医疗器械命名协调，通过开展优先医疗器械项目、在世界卫生大会等重要会议设置专门议题、建设优先医疗器械信息系统（MeDevIS）等方式逐步推动全球医疗器械命名的协调统一。本文系统梳理了WHO在此方面的工作历程、MeDevIS建设现状及未来工作方向，并结合我国医疗器械命名管理实际提出工作建议，旨在促进我国医疗器械命名管理工作与国际接轨，同时为相关政策文件的制定提供参考。

目的：系统梳理国内外药品临床价值评价指标体系，为我国药品临床价值评估路径的优化提供科学参考。方法：检索中国知网、万方、维普、PubMed和Web of Science等数据库以及各国家或地区相关机构网站，时间范围设定为各数据源收录起始时间至2025年12月31日，系统收集有关评价指标体系的文献及政策文件，并对其评价范围、评价视角、评价维度及指标等进行梳理与分析。结果：纳入药品临床价值评价指标体系119个，其中主要国家或地区相关机构制定的评估框架14个。发表时间分布在2010~2025年，年均发表7.44个，发文总量呈增长趋势。评价范围主要包括普适性、抗肿瘤药品、心血管病药品、儿童药品、中成药等。评价视角主要包括医疗机构视角、社会或公共卫生视角、患者视角等。核心评价维度主要为安全性、有效性及经济性，特异性评价维度包括创新性、适宜性、可及性及其他补充维度。结论：国内外关于药品临床价值评价指标体系的研究日渐成熟。在我国药品综合评价的实践中，仍需探索构建多视角多维度评价指标体系，深入研究特定疾病领域的指标体系，并不断推动评价结果的决策转化。

生物制品生产具有供应链长、产品工艺复杂等特征，在全球化背景下，生物制品原液和制剂的跨境分段生产已成为提高产品可及性和优化资源配置的重要模式。为推动生物医药产业高质量发展，2024年国家药品监督管理局启动了生物制品分段生产试点工作，2026年新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》进一步从制度层面明确有条件放开药品委托分段生产。在此背景下，生物制品生产从传统单一场地向多场地分段生产转变，这对质量管理体系和药品监管体系提出了新的挑战。本文分析了生物制品跨境分段生产的质量风险与监管挑战，基于ICH《Q9（R1）：质量风险管理》框架，从基础风险、技术风险、药品上市许可持有人（MAH）履责风险和监管风险4个维度构建风险评估框架，并提出针对性的风险防控措施。同时，从强化MAH主体责任和药品监管部门监管责任两个方面提出相应的政策思考，助力生物制品分段生产的有序实施。

随着信息科技与药械产业的协同发展，临床真实世界数据已成为药械全生命周期管理的重要支撑。真实世界研究（RWS）正逐步改变传统临床证据的生成模式，与随机对照试验形成互补证据体系，为药械监管决策提供更贴近临床实践、更具全面性的科学依据。本文系统回顾了我国药械RWS从试点探索到全面推进的发展历程，并重点阐述其在产品审批、规则体系、监管科学、国际影响及组织管理等方面取得的阶段性成果，分析当前RWS面临的短板与挑战，并提出从数据基础、规则体系、应用场景、沟通交流及组织保障5个维度纵深推进的路径思考，以期为我国RWS更好地服务于药械监管决策、推动药械产业高质量发展提供参考。

目的：探讨临床试验中3类常见随机化情境对分组随机性与均衡性的影响，包括分层随机中误选分层因素所导致的操作偏差、多中心试验中存在中心样本量不足问题下的竞争分层设计挑战，以及动态随机化方法中最小化概率设置的参数选择问题。通过模拟方法评估不同设定下的分组质量变化，为随机化方案的优化设计和实施质量控制提供参考依据。方法：采用蒙特卡洛模拟方法，构建3类典型问题场景，包括分层区组随机中误选分层因素、中心平均样本量不足情境下的中心竞争区组设计，及最小化随机中最大容许不平衡性（MTI）与最优分配概率的选择。通过多轮模拟，评估不同设定下的分层均衡性（SI）、层内组间均衡性（GI）、组间例数最大差值（MI）及猜对分配概率（CG）指标。结果：在合理误差范围内，3种问题场景下模拟均未显著破坏随机化的整体均衡性与随机性，符合临床试验质量要求。误选分层因素在组合层较多、每层样本稀疏情境下，可能引发局部层内不均衡，但整体影响有限。“前期中心竞争区组 + 后期打破区组”的策略，在中心数量较多[CSC > 10%]的研究中可保持较好均衡性，但需关注各中心入组节奏。动态随机中，最优分配概率与随机性呈负相关，推荐设置在0.6~0.667，MTI控制在2~3，以实现平衡性与随机性的合理折中。结论：本研究系统揭示了3类常见随机化情境对随机分配质量的潜在影响，提出了具体参数建议与操作优化策略。研究结果可为临床试验随机化实施的规范化、稳健性提升提供实践指导。

目的：本研究旨在基于美国食品药品监督管理局（FDA）的制造商和使用者器械使用体验（MAUDE）数据库对输液泵不良事件进行安全性监测，挖掘输液泵安全性信号。方法：使用2019~2023年MAUDE数据库的数据，采用报告比值比法、综合标准法、贝叶斯置信区间传播神经网络法、Yule's Q方法和泊松概率法5种方法对输液泵不良事件报告进行风险信号检测，并利用《监管活动医学词典》（MedDRA）、国际医疗器械监管机构论坛标准对不良事件术语进行标准化处理。结果：本研究共纳入2235079份器械故障类报告和2003247份患者伤害报告，挖掘出输液泵设备故障相关的风险信号，尤其是材料完整性和输液或流动问题。此外，研究还发现输液泵设备故障与部分涉及患者伤害的风险信号有关，如高血糖、低血糖和糖尿病酮症酸中毒等。结论：本研究揭示了使用输液泵的患者人群特征及相关不良事件信号，并对说明书中未标明的信号予以警示，但由于MAUDE数据库的局限性，信号检测结果无法确定因果关系，后续研究需进一步验证。

本文通过比较美国、欧盟等国家和地区在药品不良反应公众直报方面的监管实践，并结合“上海市药械化不良反应公众直报平台（试点）”经验，探讨数字化监管在公众不良反应报告收集与处置中的应用，评估数字化手段对提升公众参与度和监管效能的实际作用。研究表明，依托智能化平台建设、闭环管理和科普宣传等策略，能够有效提高报告可及性、数据质量和公众参与意愿。数字化监管不仅有助于构建多元共治的药物警戒新机制，也对提升药品安全监管能力与响应效率具有重要的价值。

近年来，动物试验的伦理争议与技术局限日益凸显。药物动物试验减少或替代已成为各监管机构的重要议题。本文着重介绍药品监管科学全国重点实验室课题“新药非临床研究动物试验减少或替代策略探索”的研究内容、研究进展、时间安排以及采用新方法对动物试验进行减少或替代的整体监管框架，旨在让公众了解我国的监管动态，鼓励业界与监管方共同有序推进药物动物试验减少或替代。

舌下片系指置于舌下能迅速溶化，药物经舌下黏膜吸收发挥全身作用的片剂。舌下片作为片剂的亚剂型之一，具有服用方便、舌下迅速溶化后快速发挥疗效、避免首过效应、生物利用度较高等优势。本文基于舌下片的审评实践，结合药典标准及已上市药品情况，对舌下片的处方及生产工艺、质量研究与质量控制、稳定性和包装等方面进行探讨，以期为舌下片的研发提供参考，助推更多高质量舌下片上市。

目的：了解2025年我国药物临床试验机构备案及承接药物临床试验的情况，并分析存在的问题，为其高质量发展提供参考。方法：以药物临床试验机构为单位，从国家药品监督管理局官方网站等相关平台检索2025年药物临床试验机构备案及试验登记数据。结果：2025年，全国备案机构共计1891家，其中，东部地区机构数量占比为47%。1312家机构开展了药物临床试验，其中，东部地区机构开展数量占比为49%。579家机构全年未参与药物临床试验，机构闲置率达31%。在开展试验的机构中，390家机构担任过组长单位，其中，东部地区机构牵头了62%的临床试验。336家机构开展过生物等效性试验，其中，东部地区机构占比为48%。结论：2025年我国药物临床试验机构发展呈现出区域分布不均、资源利用失衡、现有能力不能充分满足创新需求的特征，建议以资源整合、能力提升为核心，加快构建与新药研发相匹配的临床试验生态体系。

在《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》以及《中华人民共和国药品管理法实施条例》陆续实施的制度背景下，本文以人脐带间充质干细胞药物艾米迈托赛注射液在激素治疗失败的急性移植物抗宿主病中的研究为例，从学术角度探讨生物医学新技术临床研究证据在不同路径选择下的应用边界，及其与药品、医疗器械注册临床证据要求之间的衔接条件，并结合医疗机构内开展相关临床研究时的管理要求，提出提高证据质量与证据衔接价值的统计设计要点。

研究者发起的临床研究（IIT）是由临床医师主导、不以产品注册为目的的临床研究，具备灵活性强、贴近临床需求、独立于商业利益等特点，在细胞与基因治疗领域的早期概念验证、成果转化中发挥着关键作用，已成为我国生物医药创新与循证医学的重要支撑。本文简要介绍了美国、日本和欧盟的 IIT 监管体系，并对我国IIT 监管框架、实施现状及面临的挑战进行了梳理与剖析，进而提出了构建高质量 IIT体系的方法与路径。在《 生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》发布的新形势下，本研究或将赋能生物医学新技术备案临床研究，对推动我国临床研究高质量发展、加速创新成果转化、提升国际竞争力具有重要意义。

结核病是严重危害人民群众身体健康的重大传染病，新型结核病疫苗的研发对于结核病防治至关重要。本文旨在概述新型结核病疫苗全球研发现状，以期为我国的新型结核病疫苗研发工作提供参考。

自《化妆品监督管理条例》实施以来，我国普通化妆品备案管理模式发生重大调整，厘清新法规框架下备案管理的逻辑与要求具有重要现实意义。本文系统梳理了普通化妆品备案管理的历史沿革，剖析了现行法规体系下备案工作的核心程序与关键环节，深入探讨了备案管理在化妆品源头治理、柔性治理及引导行业高质量发展中的必要性。针对当前备案管理中存在的监管资源相对有限、不同地区管理尺度有待统一等问题，本文提出了深化分类分级管理、强化闭环管理、统一监管尺度及加强培训指导等优化思考，旨在为规范普通化妆品备案管理工作、提升监管效能、推动化妆品行业高质量发展提供理论参考与实践指引。

随着适应性设计的发展，基于期中分析数据进行样本量重新估计的方法近年来在国内逐渐受到重视并被广泛采用。在多种能够严格控制总Ⅰ类错误率的非盲态样本量重新估计方法中，由Mehta 和Pocock 提出的“希望区域”方法，因其诸多显著优势而备受关注，但该方法本身也存在一定的局限性。在实际应用中，部分申办者未进行“希望区域”方法的适用性和可行性分析，存在盲目滥用的情况。本文通过文献综述，梳理了“希望区域”方法的优势和局限性，并在此基础上提出实际操作中应注意的关键考虑，以期加深临床试验各相关方对“希望区域”方法的理解，为样本量重新估计方法在实际工作中的科学、合理应用提供借鉴。

自2021年我国首个专门针对药品上市后变更管理的规范性文件《药品上市后变更管理办法（试行）》发布实施以来，已历经5 年实践。本文系统梳理了在此期间国内外药品上市后变更管理的法规体系与概况，着重分析了我国已上市药品变更管理取得的主要成效，并分别从药品上市许可持有人和监管部门的角度分析了《药品上市后变更管理办法（试行）》实施过程中面临的问题和挑战。在此基础上，从强化药品上市许可持有人变更管理主体责任及创新监管方式、提高监管效能方面进行思考，以期为完善我国药品上市后变更管理体系提供参考。