本文系统梳理了导光凝胶类产品的分类界定现状及监管体系，深入剖析了该类产品分类界定过程中存在的突出问题。基于详实的调研，文章从产品命名规范、型号划分、成分分析、预期用途界定以及作用部位等关键维度，全面阐述了产品备案的技术要点和法规要求，并通过典型案例进行实证分析。不仅为规范导光凝胶类产品备案工作提供了系统的技术指导，还重点探讨了当产品成分或预期用途等与《第一类医疗器械产品目录》存在差异时的管理属性判定，并形成具有实践价值的技术建议方案。

流感病毒传播能力强，抗原变异速度快，全人群普遍易感。由流感病毒引起的流行性感冒曾在世界范围内多次暴发，严重时易引起婴幼儿、孕妇、老年人等高危人群发生重症及严重并发症，对生命健康构成巨大威胁。目前，已有基于多种技术路线的流感疫苗用于预防感染，对各类抗流感病毒药物的深入研究，也为流感治疗提供了更多的选择方案。本文综述了流感预防疫苗及抗流感病毒治疗药物的研究进展，以期为流感预防和治疗实践提供参考。

真实世界数据（RWD）是指从真实医疗环境中获得的数据，真实世界证据（RWE）是基于RWD 形成的证据，二者在监管科学领域具有独特价值。在药品审评审批、药物安全性评价等环节，RWE 可作为支持监管决策的补充证据，为监管工作提供有力的支持。本文通过分析国内外监管机构对RWE 的运用情况，结合成功应用实例，探讨RWE 在不同国家和地区的实践特点。尽管RWE 应用日益广泛，但其使用过程中仍面临数据标准化不足、隐私保护不健全以及解读复杂度较高等挑战。为应对这些挑战，建议建立数据隐私保护框架，提升数据标准化水平，提高专业人员的数据分析能力等。未来，可考虑从完善政策法规、推动技术创新以及深化跨领域合作等方面持续推动RWD 与RWE 的发展，以加强其在药品监管中的应用，从而更好地服务于公众健康需求。

目的：研究药物警戒监管中信号管理的现状，提出信号管理工作的相关思考，为完善我国药物警戒工作提供参考。方法：采用文献研究法分析我国药物警戒的现状，结合自身工作经验探讨信号管理的关注点。结果：目前我国药物警戒工作要进一步加强对信号管理的关注度，需要提高信号检测和信号评价的意识和能力，明确安全性信号和聚集性信号在信号检测方法和信号评价方面的区别。结论：当前需更加注重信号管理，在信号检测环节需更关注主动监测模式的应用，信号评价则需兼顾药理作用和药品质量等因素，以便更好地开展信号管理工作，进一步完善我国药物警戒制度。

前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂是一类新型降脂药物，该类药物的发现改变了以往血脂异常的治疗方式，其突破不仅在于长时间维持低密度脂蛋白胆固醇水平降低的状态，更在于显著降低主要心血管事件的风险。靶向PCSK9 单克隆抗体药物药动学和药效学的准确表征高度依赖于准确的生物分析方法，设计合理且验证充分的生物分析方法可为其临床研发项目中的科学决策提供坚实的数据基础。本文围绕靶向PCSK9 单克隆抗体药物生物分析的3 大核心维度，即血药浓度分析、PCSK9标志物分析及抗药抗体分析，系统梳理其检测原理、方法差异、关键问题及优化策略，旨在为同类药物生物分析方案设计、方法学验证及临床药理学评价提供参考，并为该类药物的临床研发提供借鉴。

呼吸道合胞病毒（RSV）是全球范围内引发下呼吸道感染的主要病原体之一，5 岁以下和65 岁及以上人群感染可能导致住院率增加，并可增加体弱感染者的死亡率。疫苗接种是预防RSV 感染及相关疾病的重要手段，通过非临床药效学研究可有效评估疫苗的免疫原性和保护力，为其进入临床试验阶段提供支持性依据。本文通过梳理现有疫苗非临床药效学研究情况及相关技术指导原则，探讨适用于RSV 疫苗的非临床药效学研究方法，以期为该类疫苗开发提供参考。

本文旨在梳理我国化学药品注册分类制度的变迁并分析我国化学药品改良型新药发展概况，以期为相关企业和监管部门提供参考。通过运用统计分析法，梳理并分析2016~2024 年我国改良型新药临床试验申请、临床试验批准、上市许可申请和上市许可批准四方面工作特点，以了解我国改良型新药发展概况。结果显示，抗肿瘤和免疫调节药物、神经系统用药等是当前研发热点；药品剂型分布主要集中在片剂、胶囊剂、膜剂等。建议相关企业制定科学合理的改良型新药战略布局；合理选择对照药品，提供充分的临床证据；申报全程保持与监管部门的紧密沟通，及时提交申报资料。监管部门可持续加强对药品临床优势的评估，促进国际交流；提供研发指导，促进产学研合作。

越来越多的靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的新型调脂药物进入临床研发和应用中，为降脂治疗提供了更多的选择。目前，已获批上市及在研的单克隆抗体类及小干扰核糖核酸类药物的临床给药方案有多种选择，不同药物的体内过程各异，特定给药方案的制定需要基于药物本身的体内过程特点及实际研究数据进行充分的临床药理学和（或）定量药理学研究，并经过确证性临床研究的验证。本文通过梳理国内外已上市的新型调脂药物的临床药理学特征和药动学/ 药效学（PK/PD）关系，并结合公开发表的相关文献信息，阐述不同类别新型调脂药物在进行剂量选择时的临床药理学考虑，以期为相关药品的临床开发提供思路。

本研究通过规范研究与实证分析相结合的方法，系统分析了化学药品5.1 类和治疗用生物制品3.1 类在我国的临床试验要求现状。通过对2016~2024 年获批的341 个化学药品5.1 类和99 个治疗用生物制品3.1 类的注册数据分析发现：约50% 以上的两类药品需要通过常规临床试验路径获批，即在中国开展完整的临床试验；通过桥接试验或豁免临床路径获批的药品，也分别有约75% 和60% 以上需要开展上市后研究。从临床开发时间看，化学药品5.1 类从关键临床试验开始到申请上市的平均用时为861 天，超过化学药品1 类的679 天；治疗用生物制品3.1 类为618 天，与治疗用生物制品1 类的617 天基本相当。研究表明，化学药品5.1 类和治疗用生物制品3.1 类在我国承担了与1 类创新药相当甚至更重的临床试验负担，建议考虑在知识产权和数据保护、监管标准国际化、参比制剂管理等方面建立更加平衡的制度体系，促进创新药物的及时可及。

近年来，我国医药产业发展迅速，国际化进程加快，药物临床试验数据跨境流动需求大增。然而，数据跨境流动存在风险，需要遵循《中华人民共和国网络安全法》《中华人民共和国数据安全法》《中华人民共和国个人信息保护法》等法律法规及配套文件对数据出境的相关要求。药物临床试验数据具有涉及敏感个人信息、需取得个人同意、具有良好行业数据保护基础等特点。当前，医药企业在数据出境时面临重要数据识别难、取得个人单独同意难、出境操作流程繁琐等挑战。为应对相关挑战，建议医药企业牵头确保重要数据识别准确，推动研究者共同落实个人信息保护要求，并主动配合政府部门共同推动数据高效跨境流动，以促进医药产业高质量发展。

《中国药典》2025 年版的实施标志着中药饮片标准体系建设进入新阶段。本文在梳理中药饮片产业现状与发展痛点的基础上，系统梳理了《中国药典》2025 年版中中药饮片标准的修订背景、制度逻辑与技术变革，分析了该版药典在品种收载、质量通则、检测方法、安全性控制等方面的重要调整，体现出标准建设在确保安全的同时更加突出质量一致性与临床适用性的导向。在此基础上，本文进一步重点探讨了全过程质量控制、多模态融合检测、智能识别与数据决策等关键技术路径，解析了新一代中药饮片质控范式的数智化特征与构建要点。同时，面向《中国药典》2030 年版规划及全球中医药市场的发展需求，中药饮片标准将加快从静态规范向动态协同、从国内适配向国际互认的跃升，构建具有中国特色、国际表达力与全球公信力的标准框架，助力中药饮片迈向全球化、现代化、智能化发展新阶段。

目的：随着疫苗及血液制品生产企业全面推进数字化建设进程，针对以生产制造执行系统（MES）、实验室信息管理系统（LIMS）为核心的生产质量信息化系统进行标准研究，本文结合《药品生产质量管理规范》（GMP）等相关法规要求，研究编制《疫苗及血液制品生产质量信息化系统建设标准（草案）》[ 以下简称《标准（草案）》]，为企业生产过程和质量管理的数字化转型提供参考。方法 ：通过法规文献研究、会议调研和实地调研等方法，以 GMP 及相关法规为指导原则，对信息化系统的管理要求进行研究。结果 ：《标准（草案）》针对 MES、LIMS、数据采集与监视控制系统及其系统集成、数据存储等方面，提出了生产质量信息化系统标准的核心原则及要求。结论 ：《标准（草案）》对同类生物制品、制剂类型企业的信息化建设标准具有参考价值，同时也将为药品监管部门对相关领域的日常监督检查提供支撑。

目的 ：从监管科学的角度，探讨对血液制品药品上市许可持有人（MAH）的上市后药物警戒体系开展风险分析的方法。方法 ：采用失效模式与影响分析（FMEA）法，通过策划准备、结构分析、功能分析、失效分析、风险分析等步骤，确定血液制品 MAH 的上市后药物警戒体系存在的风险及其风险优先级。结果 ：本研究共识别出 5 个高风险优先级失效模式、11 个中风险优先级失效模式和 38 个低风险优先级失效模式，高风险优先级失效模式均集中在“药物警戒活动管理”部分。结论 ：我国部分血液制品 MAH 在药物警戒工作方面存在“重合规而轻风险管理”的情况。血液制品 MAH 应高标准、严要求地完善药物警戒体系建设 ；不断完善信息收集途径，加强上市后监测活动 ；关注血液制品特殊性，将风险识别与血液制品全过程管理有机结合 ；提高风险防控意识，切实发挥药品安全委员会的作用 ；加强与相关各方风险沟通，共筑血液制品安全防线。

随着中医药现代化进程的加速，真实世界研究（RWS）在中药研发与评价中的作用日益凸显。基于真实世界数据的中药研究，能够有效整合临床诊疗实践中的多源异构数据，为中药疗效评价、新药发现及人用经验转化提供科学依据。然而，如何高效采集、治理并利用这些数据，成为制约中医药高质量发展的关键问题。本文结合政策导向、技术实践与行业需求，构建了一个用于中药 RWS 的电子源数据采集、治理与转化智能管理平台，探讨中药 RWS 电子源数据采集与治理平台的核心架构与实施路径。

目的 ：为解决医疗机构在医疗器械警戒风险调查、分析及报告工作中存在的诸多问题，制定山东省《医疗机构医疗器械警戒风险调查分析报告技术规范》（以下简称《技术规范》），以期提升我国医疗器械上市后风险管理水平。方法 ：通过文献研究法，梳理国内外医疗器械警戒体系建设现状 ；结合积累的实践经验，设计《技术规范》框架 ；利用问卷调查，量化分析山东省医疗机构医疗器械警戒风险管理现状 ；制定《技术规范》初稿，并组织专家论证形成讨论稿 ；借助信息化试点，优化报告流程。结果 ：本研究形成了涵盖前言、适用范围、基本要求、主要内容、报告撰写与附则六部分的《技术规范》。该《术规范》明确了具体的操作流程和标准规范。试点应用结果显示，2024 年山东省 190 余家试点医院累计上报的医疗器械警戒风险调查分析报告数量同比增长 23.3%，处置周期较上一年度缩短 35.1%。结论：本研究制定的《技术规范》为医疗机构提供了较为科学、规范、可操作的医疗器械警戒风险调查分析报告指南，有助于提升我国医疗器械上市后风险管理水平。

药品上市后变更管理作为药品监管体系的关键要素，其规则与实践伴随着医药产业的发展和监管目标的深化而不断演进。《药品上市后变更管理办法（试行）》由国家药监局于 2021 年发布，首次在我国构建了药品上市后变更的规范化监管框架。其核心在于按风险等级分类管理，确保不同级别的变更在保障药品安全、有效和质量可控的前提下得到合理监管。对于符合相关技术指导原则要求的中等变更，可按规定进行备案管理。备案类变更作为药品上市后变更管理体系的重要组成部分，其制度设计充分体现了监管的科学性与灵活性。我国药品上市后备案类变更制度基于国内医药行业发展现状，融合国际成熟监管经验，在提升可操作性的同时，为后续优化预留了调整空间。本文分析我国药品上市后备案类变更制度发展历程、现状及面临的挑战，并提出相关思考和展望，以期为完善我国药品上市后备案类变更管理体系、提升管理效能提供参考，助力我国医药产业高质量发展。

本文系统探讨了类器官等新型研究方法学在全球药品监管科学领域的变革性影响，分析了美国、欧盟等国家（地区）的政策前沿动态，并评估了我国在相关研究、产业化进程、伦理治理及监管法规等方面的现状与未来发展方向。通过梳理美国食品药品监督管理局、美国国立卫生研究院和欧盟相关机构的最新政策法规，结合 PubMed 文献计量分析，对我国科技部、国家药品监督管理局、国家自然科学基金委员会的战略规划进行了研究，发现动物实验的局限性正推动药品监管工具变革。美国已将类器官技术提升至国家战略层面，鉴于该技术在药物研发和临床研究中的巨大潜力，全球相关研究呈现出爆发式增长态势。类器官技术自 2009 年首次成功建立以来，因其能够模拟真实器官的复杂结构和部分生理功能，已被 Science 杂志评为年度技术，这充分显示了其在科学界获得的广泛认可。在类器官研究领域，我国论文发表数量位居世界第二，国家重点研发计划对该领域进行了系统布局，涌现出一批优质企业，并于 2025 年 4 月发布《人源类器官研究伦理指引》。类器官技术是推动药品监管科学发展的关键力量，目前我国在类器官研究领域正从“跟随”向“并跑”迈进，甚至在部分领域实现“引领”，但在技术标准化、产业化转化及审评标准建立等方面仍面临诸多挑战。未来，我国需持续加强创新，完善监管体系，推动生物医药产业高质量发展，逐步迈向器官修复的再生医学目标。

电子通用技术文档（eCTD）是国际药品注册资料标准化、电子化的核心形式。随着国际人用药品注册技术要求协调会（ICH）发布《eCTD V4.0 实施指南（V1.6）》并持续优化主要版本内容，全球主要药品监管机构已陆续启动其实施工作。我国自 2021 年起启动 eCTD 工作，并通过发布技术规范、实施指南及验证标准等，建立了较为完整的电子申报体系。本文结合 ICH《eCTD V4.0 实施指南（V1.6）》及我国法规要求，系统梳理了 eCTD V4.0 的技术特性与国际实施情况，深入分析了我国在 eCTD V3.2.2 下的申报实践与标准细节，并提出我国推进 eCTD V4.0 转型的路径思考。研究表明，eCTD V4.0 在语义表达、文档复用与生命周期管理方面具有显著优势，我国具备逐步升级的政策与技术基础，应加快部署路径规划，推动注册资料管理能力向结构化、智能化迈进。

本文以医疗美容术后创面护理类医用敷料产品为研究对象，梳理我国已发布的该类产品相关法规文件，分析产品分类和注册中存在的常见问题，并提出下一步的研究方向，以期为该类产品的科学监管提供参考。

近年来，医疗器械真实世界研究受到越来越多的关注。本文简要回顾了美国和欧盟在医疗器械真实世界研究领域的进展，分析了我国在海南乐城先行区开展进口产品试点研究的进展及挑战，着重探讨了省级药品监管部门如何利用真实世界证据进行第二类医疗器械技术审评，并提出关于推进相关研究的思考。

口腔溃疡是一种常见的口腔黏膜疾病，具有周期性、复发性和自限性等特征。传统治疗方式主要为药物治疗、营养补充等。近年来，以物理治疗方式为主的口腔溃疡治疗类第二类医疗器械申报数量逐渐增多。为保障人民群众用械安全，本文从省级医疗器械注册技术审评角度，系统梳理了各省（自治区、直辖市）口腔溃疡治疗类第二类医疗器械的注册申报数据，并分析了技术审评环节中，在管理类别和管理属性、技术要求、生物学评价、临床评价、说明书和标签样稿等方面的关注点，以期为口腔溃疡治疗类第二类医疗器械的注册申报企业和省级医疗器械技术审评人员提供一定参考。

目的：探索并建立临床急需进口药品（以下简称特许药品）的医疗机构管理模式，提升特许药品管理水平，确保临床用药安全。方法：根据海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会对于特许药品的监管要求，结合特许药械追溯管理平台以及公立三级甲等医院在药品质控和特殊药品管理方面的经验，探索并建立因“地”制宜、因“药”制宜的特许药品管理制度与流程，并比较执行相关制度与流程前后的管理效果。结果：药库药师与特许药品管理专员共同进行特许药品的入库验收工作，有利于提升入库正确率。日报账制度能有效减少账物不符情况的发生率。优化取药流程，结合合理的引导与安排，能有效缩短患者等待时间、提升医疗满意度。特许药品带离医院前，增加患者签字确认环节，能有效减少因药品数量问题而产生的医患矛盾。结论：特许药品具有特殊性，应根据相关管理办法与要求，采用与之相适应的特殊药品管理模式，最大程度保障药品管理与使用安全，确保符合条件的患者能够使用到合格的药品。本文探索建立的医疗机构特许药品双线管理模式也可为其他涉及特许药品的医疗特区与医疗机构提供借鉴与参考。

随着医疗技术信息化以及药品监管制度的不断进步和完善，药品使用风险管理的制度和方法正逐步系统化与规范化。医疗机构作为药品使用风险管理责任主体，有必要不断完善自身管理体系。编写组基于国家相关政策，结合实践经验以及改良德尔菲法专家咨询意见，邀请相关领域的专家学者共同研讨，明确了药品使用风险管理的概念、原则，以及制度与组织建设、全流程管理等多方面内容，最终形成本共识，以期为医疗机构开展药品使用风险管理工作提供具体操作建议与实施策略。

目的 ：对比分析我国药典和国外主流药典中快速微生物检测方法在细胞治疗药品质量控制中的应用情况，对各方法的特点进行分析，为相关企业和监管部门提供思考。方法：通过查阅《中国药典》《美国药典 - 国家处方集》《欧洲药典》《日本药局方》中微生物检测的替代方法，总结适用于细胞治疗药品放行检测的快速微生物检测方法，并从各个方法的检测限、报告时间、样品量、注意事项等方面进行分析，提出改进建议。结果 ：多个国家和地区的药典收载了将呼吸信号法用于细胞类制品的快速放行检测标准。《美国药典 - 国家处方集》还收载了基于三磷酸腺苷（ATP）生物发光、固相细胞术的短效期产品放行检测方法，但适用于细胞治疗药品放行检测的参数尚待完善。此外，基于核酸扩增的短效期产品快速微生物检测方法已在产品检测中应用，但其应用于细胞治疗药品的方法学，各药典均未收载。结论 ：建议强化监管部门与企业的技术交流，完善基于 ATP 生物发光、固相细胞计数、核酸扩增等多原理的快速检测方法的技术标准和评价体系，进一步提升细胞治疗药品的监管效能，更好地满足人民群众安全用药需求。

药品检查作为药品监管的重要手段，在保安全与促发展两个方面均发挥着重要作用。近年来，全球药品检查工作面临资源不足以及特殊情况下难以开展现场检查等挑战，许多监管机构开展了多种药品检查创新方式的探索实践。本文梳理了当前全球药品监管及检查机构开展的药品检查创新方式，从药品检查的看、听、说、写、行、嗅、思等行为要素出发，系统分析了现场检查、远程检查、书面检查及混合检查等各类检查方式的差异，结合具体实践详细分析了各类药品检查创新方式的优缺点，并从风险管理角度构建了药品检查创新方式应用可行性分析参考决策模型，以期为药品检查工作的高质量创新发展提供参考。

药品检验检测机构在日常工作中积累了大量药品检验检测数据，这些数据可作为人工智能（AI）等新兴技术在药品检验检测领域应用的基础，其中蕴藏的价值巨大。本文基于药品检验检测数据概况、数据资源开发过程中面临的挑战，对数据资源开发的可利用性、可获取性、可持续性、经济性进行分析，旨在推动利用现有药品检验检测数据进行创新研究，进一步促进药品检验检测技术的发展。

目的 ：开展病原靶向高通量测序（tNGS）技术质量评价联合研究，以期了解我国病原 tNGS试剂的性能现状并梳理质量控制要点，为推动该技术的规范发展提供参考。方法 ：参加单位使用按照体外诊断试剂研发的 tNGS 试剂，对包含 30 种病原微生物的参考品进行检测并回报结果，用于分析tNGS 技术选型的特点及检测性能。结果 ：共有 11 款 tNGS 试剂符合技术资料完整性要求，且完成参考品的检测并回报数据。其中，9 款试剂的靶向技术路线为多重扩增法，2 款为探针捕获法 ；测序技术路线包括 3 种测序平台的 5 款测序仪 ；各试剂的检测病原谱范围为 30~706 个。11 款 tNGS 试剂的总体性能表现为 ：阳性符合率的中位值为 88%（67%~100%），阴性符合率的中位值为 91% （75%~100%），变异系数的中位值为 50%（17%~69%），对于 1×103 CFU/ml 和 1×102 CFU/ml（或 1×103 copies/ml 和 1×102 copies/ml）浓度水平病原微生物的检出率分别为 79%（48%~100%）和 62%（21%~96%），线性相关系数为 0.44（0.18~0.82）。与 17 款病原宏基因组高通量测序（mNGS）试剂相比，tNGS 试剂的阳性符合率无显著差异，样本交叉污染问题对 tNGS 试剂阴性符合率的影响较大。结论 ：本次联合研究表明，现阶段不同 tNGS 试剂的技术选型和性能差异较大，总体性能表现与 2019 年 mNGS 试剂相近。

随着增材制造（3D 打印）技术的不断发展，其在医疗器械制造领域的应用越来越广泛，尤其是义齿加工制造过程。3D 打印技术为义齿制造提供了新的可能性，具备个性化、高精准度等特点，但也存在一定的风险。本文从 3D 打印义齿制造全过程着手，分析 3D 打印义齿加工制造的可能风险及控制措施，以期为相关企业规范生产提供参考。

随着现代生物医药新技术、新方法的飞速发展，增材制造（3D 打印）技术已应用于药物及医疗器械的开发和制造中，并凭借着高度的灵活性和广阔的应用前景受到制药企业的广泛关注。本研究系统梳理了 3D 打印技术及其在制药领域的应用、相关政策以及 3D 打印药物研发上市进展等，并结合访谈调研，从监管科学视角提出 3D 打印药物研发上市的可能关注点，以期为 3D 打印药物研发上市、惠及患者提前做好监管政策储备。

国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布的新版《Q9（R1）：质量风险管理》是制药企业实施质量风险管理工作的重要依据，并在多部法规和指南中被提及。本文通过对新版 ICH 《Q9（R1）：质量风险管理》的修订内容进行解析和探讨，以期为制药企业质量风险管理的有效实施提供参考。

化妆品是满足人们对美的需求的消费品，其质量安全关系人民群众健康。《化妆品监督管理条例》专门引入了安全评估制度，规定化妆品质量安全负责人应对上市前产品安全性进行充分评估。2024年4月，国家药监局发布《优化化妆品安全评估管理若干措施》，引导行业进一步提升安全评估能力，解决企业面临的困难。考虑到我国化妆品行业发展现状，亟需提升和统一行业内外对我国化妆品安全评估制度的认识。本文概述了化妆品安全评估的必要性和主要影响因素，介绍了国内外化妆品安全评估的发展历程，以及我国和欧盟、美国的化妆品监管部门、安全评估机构和行业协会的职责和作用，剖析了化妆品安全评估的现实意义，并针对化妆品安全评估面临的挑战，深入探究了在我国现实条件下的解决路径，以期推进化妆品安全评估制度和新规平稳落地实施。

目的 ：论述真实世界研究对于中药注册标准以及中药创新的重要意义及其实施步骤。方法 ：基于黑箱理论建立中医药辨证论治的双黑箱模型，分析比较中药真实世界研究和临床随机对照试验在中药注册研究中的适用性。结果 ：通过黑箱模型研究可以清晰地看到，基于现代医学的国际金标准临床随机对照试验方法与中医药理论体系在某些方面存在着一定的矛盾，真实世界研究更契合中医药双黑箱的诊治模式，真实世界研究不应该仅仅作为临床随机对照试验的补充，而是可以在中药审评机制创新和中药研发创新中承担起更多的责任和使命。结论 ：对真实世界的探索有望为开拓中医药的发展提供新的路径，可以为中药注册标准的国际化开辟新的实施路径。探索适合中药创新的中国真实世界研究标准和落地政策对于中药注册标准的发展以及落实“一带一路”政策都具有十分重要的意义。

在药物临床试验中，采用随机对照方法是为了证明新药相较于当前标准疗法具有可接受的获益-风险比。然而有研究显示，部分抗肿瘤药物通过与次优的标准疗法进行对照得以进入市场，未在当时最优标准治疗的基础上提高患者获益，这可能导致医疗资源的浪费。考虑到双特异性抗体药物（双抗药物）的开发预期是较单克隆抗体药物（单抗药物）具有更大的临床优势，在双抗药物的临床随机对照试验中，对照组的选择至关重要，因为其关系到双抗药物疗效和安全性评估以及开发目的验证。中美药品监管部门针对双抗药物的开发均发布了指导文件，本文重点探讨其对于抗肿瘤双抗药物临床试验对照组选择的监管要求，并结合实例进行分析，以供业界参考。

金属及其合金材料用于研制医用植入物虽然已有超过百年的历史，但其在机体引起的生物学反应及相关机制仍然是研究的重点与难点。本文主要介绍了医用金属植入物引起的一系列生物学反应相关研究概况，包括医用金属植入物的腐蚀，以及机体的免疫反应和临床表现等，以期为后续医用金属植入物等相关医疗器械的研发与监管提供参考。

本文以药品生产质量管理规范符合性检查为例，具体分析医疗产品良好监管规范（GRP）的合法性、一致性、独立性、公正性、均衡性、灵活性、清晰性、效率性和透明度九大原则的基本内涵，探究其在药品检查质量管理体系中的体现。以 GRP 原则为基础，结合药品检查合作计划（PIC/S）和世界卫生组织（WHO）对药品检查机构评估的要求，提出我国药品检查机构质量管理体系评价体系、评价要素和评价方法，以期为我国建立省级药品检查机构质量管理体系评估方法、各级药品检查机构建立和改进质量管理体系提供借鉴参考。

2017 年原国家食品药品监督管理总局加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），不断推动我国药品注册技术要求与国际接轨，跨国医药企业在我国注册的申报资料与国际通行药品注册申报资料标准也趋于一致，但尚存在非临床研究质量管理规范（GLP）研究报告翻译不规范的问题。翻译不规范问题同样受到境外药品监管机构的关注，2023 年美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《非临床研究质量管理规范试验报告翻译 ：问题与解答行业指南（草案）》，对全球化申报过程中非临床研究试验部分申报资料的翻译问题进行了讨论。本文介绍了 FDA 关于符合 GLP 要求的研究报告翻译问题的讨论意见，并结合国内药品注册申报过程中非临床申报资料质量问题的实际情况，提出如何进一步提高国内注册申报资料质量，提升国内注册申报水平，为加快药品审评效率提供支撑。

细胞治疗技术的突飞猛进引领了复杂难治性疾病治疗范式的重要转变，以 CAR-T 为代表的细胞治疗产品陆续获批上市，标志着药物治疗史上一个新时代的到来。与临床治疗新技术不同，用于上市申请的细胞治疗产品应遵循药品注册相关法规要求，开展必要的临床药理学研究，科学表征其体内过程。为推动我国细胞治疗产品高质量发展，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》，针对细胞治疗产品体内过程特点，重点阐述开展必要的细胞动力学、药效学及影响因素研究，探索细胞治疗产品安全有效性可控关键要素的相关考虑。

本文梳理和总结了全球主要医疗器械监管机构和组织对医疗机构内生产医疗器械的监管要求和研究进展，分析了全面监管模式、特殊监管模式、医疗器械生产系统监管模式在我国转化实施的可行性和风险，以期为我国探索医疗机构内生产医疗器械的监管模式研究提供参考。

我国儿童用药需求量大，而由于儿童用药研发难度大、临床试验开展困难、研发成本高等原因，儿童用药短缺问题长期存在。本文基于世界卫生组织（WHO）发布的第 8 版儿童基本药物目录和国家药监局发布的鼓励研发申报儿童药品清单，对我国已上市的儿童用药进行整理统计，重点分析我国儿童 专用药、成人与儿童共用药和经验性用药的短缺情况。根据儿科临床需求及目前上市情况，可重点关注：作用于呼吸道的吸入制剂开发 ；免疫调节剂和抗肿瘤药物、眼科或皮肤科用药的用法用量优化 ；罕见病用药、心血管疾病用药、内分泌疾病用药的新品种、新剂型开发。另外，促进境外药品在国内上市、口服液体制剂开发新剂型、成人用注射剂改小剂量、鼓励或保护政策制定等可有效加速解决儿童用药短缺问题。

近年来我国在嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T cell）治疗领域的研究非常活跃。由于该领域技术迭代快，生产工艺复杂，药学研究和变更方面的经验相对有限，CAR-T 产品药学变更的评估、研究以及申报、审评对企业和监管机构提出了多方面的挑战。本课题组聚焦于自体 CAR-T 细胞治疗产品药学变更案例及其共性问题与挑战，进行了行业调查、法规与案例收集和研讨以及变更管理工具评估，并提出了多项建议，期望为企业和监管机构管理 CAR-T 药学变更提供参考。相关法规收集与分析结果显示，我国和美国在法规方面均走在前沿，总体原则均为基于科学和风险 ；在细节和实践上，监管机构均处于 持续研究、探讨和完善的阶段。行业调研结果显示，企业药学变更主要目的之一是降低成本以提高产品可及性，主要挑战包括企业和监管机构对变更理解的差异、沟通机制以及审评审批时长。收集的药学变更案例包括多种变更情形，其中针对扩大生产产能，建议基于适当产品与工艺知识经验、风险管控和无菌验证，可使用同步验证，适当时使用模拟验证辅助。就上市后变更管理工具，建议试行 ICH Q12 批准后变更管理方案（PACMP）帮助管理自体 CAR-T 细胞治疗产品上市后药学变更。