本文全面回顾了 2018 年司库奇尤单抗在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展首个治疗银屑病的真实世界研究以来，特别是 2019 年司库奇尤单抗在我国获批上市至今，治疗的 50 万我国银屑病患者的基本情况。共计 30 多个团队开展了司库奇尤单抗真实世界研究，为治疗我国银屑病患者的初步疗效、维持疗效和不良反应等提供了客观证据。研究结果表明，司库奇尤单抗作为靶向 IL-17A 的生物制剂，在改善银屑病面积和严重程度指数、皮肤病生活质量指数方面效果显著，且不良反应可控。与传统疗法及其他生物制剂相比，显示出更快的起效速度、更稳定的长期疗效以及更低的复发风险。

在当前我国药品监管机构信号检测工作的基础上，本文利用真实世界数据以及数据挖掘技术，探索构建一种可以及时发现、准确识别严重药品不良反应的循证证据新模式。该模式基于自发呈报系统数据库和医疗电子病历系统数据库，将药品不良反应信号检测分为信号初步发现、信号筛选、信号验证与信号评价四个环节，通过数据挖掘技术快速高通量地挖掘药品不良反应信号，逐步提升信号的证据等级，提高信号检测效率。与此同时，本文使用该模式进行了胆木制剂不良反应信号数据挖掘的实证研究，初步验证了该模式的可操作性，为药品监管部门顺利开展严重药品不良反应信号数据挖掘工作提供了范式经验。

目的 ：探讨二十多年来真实世界数据研究在药品上市后安全性监测评价应用中的现状与热点，为开展药品安全性监测评价相关研究提供参考。方法 ：在中国知网和 Web of Science 数据库中检索相关关键词，检索时限为 2002 年 1 月至 2023 年 8 月。利用 R 语言等多个软件对年度发文量、机构以及关键词的聚类、归类、热点趋势等进行可视化分析。结果 ：共纳入文献 3907 篇，二十多年来该领域相关研究的年度发文量波动上涨。目前不良反应和药品安全是国内外共同关注的热点 ；在分析方法、数据来源、群体、应用等 7 个研究方向逐渐深入 ；数据挖掘是该领域未来的主要研究方向。结论 ：真实世界数据研究在药品上市后安全性监测评价中的应用需通过多学科多机构跨区域合作交流，进一步扩展研究规模与深度，开拓更多真实世界数据的来源，加强真实世界数据的挖掘与利用，形成有效、互通互认、开放、可持续的药品安全性数据。另外，真实世界数据还需发挥对特殊群体用药安全评估和药物再利用等方面的作用。

本研究以嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）药品为例，系统梳理和分析真实世界证据（RWE）在英国高价值创新药品管理准入协议中的应用，主要分析 3 个方面内容 ：准入协议基本信息、协议中真实世界数据收集要求、基于真实世界的数据分析与医保准入结果。研究发现，替沙仑赛、阿基仑赛、brexucabtagene autoleucel 三种药品均在接受英国癌症药物基金（CDF）报销期间延长了临床试验，并通过系统抗癌治疗（SACT）数据集、高成本药物系统（Blueteq）数据库等开展真实世界研究，获取的 RWE 验证或更新了患者总生存期、接受静脉注射免疫球蛋白的患者比例等关键不确定性指标。替沙仑赛（急性 B 淋巴母细胞白血病适应症）和阿基仑赛基于确定的疗效证据与经济性评价结果已被纳入医保。英国的药品管理准入经验为我国探索基于 RWE 支持创新药品准入提供了重要借鉴。