我国临床研究正在经历数字化转型，以提高质量和影响力，其面临着诸多挑战，包括真实世界数据与临床研究之间的差距，伦理问题和数据安全性等。本文总结了我国研究人员在乐城先行区进行的试点工作和实践成果，包括真实世界数据采集和管理工具、特许创新药械的研究模式、真实世界数据在医疗决策和监管中的应用、研究设计和统计分析、规范与技术、中成药研究、伦理问题与数据安全性以及药械审批与监管。未来，我国临床研究有望在人工智能、大数据、远程监测、跨学科研究等领域实现更多的创新，与此同时更需要关注伦理和隐私问题，确保数字化转型的安全和可持续性，以期为全球医疗领域的进步做出贡献。

随机对照盲法临床试验用于评价疫苗安全性与有效性是公认的金标准，但由于其设计上的严苛，使得疫苗上市后，在大规模应用场景下的疫苗真实保护效果与临床试验获得的保护效力往往存在偏差，疫苗真实世界研究在此基础上被提出。新冠病毒疫苗真实世界研究被大量报道，其结果被各国采用，及时优化疫苗免疫策略。本文概括了常见的疫苗真实世界研究设计，并着重介绍了近些年发展出来的解决真实世界研究中混杂偏倚的统计方法 ：倾向评分和工具变量。

疫苗是一类适用对象为健康人群的特殊药物，临床试验是疫苗上市应用前的关键环节。本文结合疫苗临床试验实践和监管机构要求，基于我国疫苗临床试验现状，参考相关法律法规和技术指导原则，探讨了不同设计情形下疫苗临床试验实施中的关键控制点，包括疫苗临床试验实施的组织管理、疫苗安全性评估、免疫原性终点、保护效力终点的确定和病例收集、试验的盲态维持、知情同意书签署、受试者随访的依从性等，以期为疫苗临床试验的组织管理和实施提供参考。

我国试验用药品管理仍以“手工 + 纸质”的传统方式为主，具有采集效率低、过程繁琐和易损毁等缺点。为提升管理质量，探索构建试验用药品信息管理系统逐渐成为行业共识。本文综述了当前试验用药品信息管理系统设计模式分类，明确了系统设计原则和要求，并基于本院试验用药品智能信息系统（ISIP）开发经验，阐述了系统设计的关键要素，包括架构设计、信息安全与权限管理、关键功能实现等，还详细介绍了全周期管理、监控预警与智能提醒、数据可视化、多层级台账、特殊双盲试验盲态保持、报表导出和编码设计、外部系统对接、身份核对与签名和一键溯源等重要功能模块。结果表明ISIP 系统的应用能实现药房数据的可视化，量化工作量指标，显著提升试验用药品管理效率效能，可为试验用药品信息管理系统的开发提供参考。

远程智能临床试验（DCT）是一种以受试者为中心的临床试验实施方法，通过远程模式和数字化技术可以提高临床试验的质量、效率和安全性，降低受试者负担，改善受试者体验。本文介绍了DCT 实施模式、发展概况、典型案例等，提出了 DCT 实施规划的关键技术要点以及 DCT 执行操作的合规建议，以期为我国远程智能临床试验的设计和实施提供借鉴。

供应商合规管理在远程智能临床试验或去中心化临床试验（DCT）的质量管理中扮演着至关重要的角色。DCT 模式倡导“以患者为中心”，通过远程智能技术创新传统临床试验流程，如受试者招募、知情同意和远程访视等，这些环节均需供应商的深入参与。在众多供应商参与的复杂环境中，申办者必须确保试验的规范性、数据的真实性及受试者权益和安全。本文深入剖析了建立健全的 DCT 供应商合规管理生态体系的必要性，分析了当前面临的主要问题，提出了完善管理与评估的措施，并建议强化法律法规体系、政府监管和行业自律建设，以构建稳固的合规管理基础。本文还对 DCT 供应商合规风险以及未完善的行业合规生态进行了分析，建议采取一系列措施以确保整个生态体系的合规与和谐，并强调了生态建设对于维护高标准临床试验质量的重要性。