临床研究在药物研发和医学领域中的作用越来越重要，其中数据质量与科学性是重要环节之一。为了提高数据准确性，我国监管机构积极推进临床研究监管改革，并强调源数据的可追溯性和准确性。电子源数据记录（ESR）技术在提高数据质量和降低成本方面具有重要作用。研究团队围绕源数据质量进行探索，提出建立基于临床研究项目的电子源数据存储库（ESDR）的研究流程以及对应的审核查验要点等解决方案。基于ESDR源数据管理系统的工作流程覆盖了从研究项目源数据采集、治理到研究数据库输出等各个环节，同时对临床研究的数据管理过程操作留痕，具有完备的稽查轨迹，有利于高效地进行审核查验工作。

目的 ：专病研究型数据库是支持真实世界研究的高效方案。本研究通过了解专病研究型数据库建设应用现状，明确专病研究型数据库应用于真实世界研究的价值、存在问题、改进方向及后续发展需求。方法 ：通过问卷调查，以全国范围内不同类型、不同级别医疗机构为研究对象，了解专病研究型数据库建设和使用情况；通过半结构化访谈，以数据库建设和管理者、临床研究方法学专家、医学背景和药械企业研究者，以及真实世界证据审核者为研究对象，梳理利益相关者对专病研究型数据库价值、建设应用驱动因素、存在问题及解决策略的观点。结果与结论 ：我国专病研究型数据库建设率有待提高，但建设意愿和应用前景广阔；研究价值认同和感知、领导力、技术条件是专病研究型数据库建设和研究应用的驱动因素；数据库开放程度、研究利用率仍较低，其原因可能在于缺乏针对此类数据库的“报告”“沟通”机制或渠道，以及在一定程度上受到现有政策和技术因素的影响。因此，迫切需要政策性、方向性和举措式引导，提高此类数据库的可发现性，促进数据库管理者和使用者的充分有效沟通，提升数据库服务于真实世界证据生产的能力，增强真实世界证据审核和使用者对数据库衍生真实世界证据的信心。

医疗大数据构成临床研究尤其是真实世界临床研究中不可或缺的基线数据。使用医疗大数据进行真实世界临床研究时，需要解决一系列合规问题，如保护患者的隐私和数据安全，数据共享和知识产权、人类遗传资源合规等，这些合规问题对于真实世界临床研究的可靠性、可用性和可持续性都具有重要影响。建议医疗机构通过构建信息系统的质量管理体系，确保医疗大数据的收集、存储和处理符合规范、科学可靠，并持续提供高质量的医疗大数据；同时建议建立使用者和数据供应商“白名单”制度，激励合规的使用者和供应商，监督和管理不符合合规要求的使用者和供应商，以提高合规意识和遵守法规的自觉性。

与受试者人群受限、入组标准及诊疗环境严格的传统临床试验相比，真实世界研究是反映临床实际诊疗过程的一类研究，其具有较强的外部代表性，可弱化传统临床试验的限制，数据来源较广，可反映真实世界中临床疗效的特点。真实世界研究的数据来源包括患者、医疗机构、医保部门、药品监管部门、第三方数据库、企业数据库等。这些来源多样的数据形式对开展药品真实世界研究的数据合规提出了新的挑战。本文拟从真实世界研究的法律渊源、涉及数据类型、使用场景及可能涉及数据合规的相关问题进行论述，并就药品真实世界研究场景下的重大数据合规问题提出可能的解决路径与措施。

真实世界数据收集是开展真实世界研究的关键环节，为提高真实世界研究的数据质量，推动真实世界数据研究及应用，构建信息化的数据采集手段尤为必要。本文按照“数字医疗”概念进行设计，融入真实世界研究方法，基于云架构搭建了慢病患者随访穿戴设备数据采集平台，实现慢病患者居家监测数据与电子数据采集系统实时对接，保障数据从产生、传输到存储全过程自动化。该电子平台已实现睡眠障碍患者睡眠监测仪与电子采集系统之间直接的数据交换，有效避免了人工录入所产生的错误，确保真实世界数据真实、准确、完整、可溯源、合规。基于云架构的真实世界数据电子采集平台推动了源数据电子化发展，为慢病真实世界研究提供了新的思路和方法。