随着真实世界研究方法学的不断丰富和数据源的数量、质量等研究基础不断提升，真实世界证据在药品安全性评价上具备更加广阔的应用前景。基于新药快速上市对安全检测的挑战，在上市后安全性评价的优势驱动下，在上市后开展真实世界研究进行安全性评价的情形将日渐增多。本文简述了FDA、EMA、PMDA等监管机构和ICH在使用真实世界数据进行安全性评价方面的主要进展，并指出真实世界安全性评价未来主要研究方向至少包括研究框架及方法学的丰富完善、登记系统等数据源的丰富和回归患者为中心，在日常诊疗中重视真实世界研究三个重要方向。

传统上，循证医学理念下的临床决策通常以随机对照试验作为最佳临床证据。快速发展的真实世界数据和真实世界证据领域结合了真实临床环境的复杂性，为临床医生提供了补充性证据，并丰富了证据类别，以辅助临床医生做出更好的循证临床决策。本研究旨在梳理我国用于循证临床决策的真实世界数据和证据的范围和适用性，并总结潜在障碍和可行建议，以期进一步推进高质量真实世界数据和证据在循证临床决策中的可接受性。

真实世界研究是基于真实环境而非理想环境开展的科学研究。新型冠状病毒流行期间，由于受毒株的高变异性、公共卫生政策的动态性等因素的影响，随机对照临床试验难以准确及时地评估新冠病毒疫苗效果，真实世界研究受到广泛重视。本文通过对2020年以来新冠病毒疫苗真实世界研究的系统梳理，总结不同研究类型及其设计与统计分析，比较了各种研究的优势与劣势，概括了新冠病毒疫苗真实世界研究面临的挑战和可能的解决途径，以期为开展高质量疫苗真实世界研究提供参考。

目的 ：比较3种信号检测方法对H省药品不良反应（adverse drug reaction,ADR）监测系统数据进行信号检测的灵敏度差异，以期探索适用于我国ADR数据库的方法。方法 ：对2016年1月至2020年12月H省ADR数据库20个季度的ADR数据按季度分组，并依次累加处理，分别使用报告比值比（reporting odds ratio,ROR）法、英国药品和保健产品管理局（Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency,MHRA）综合标准法、贝叶斯置信传播神经网络（Bayesian confidence propagation neural network,BCPNN）法，对各个累加季度中西咪替丁注射制剂、阿米卡星注射剂等国家药监局于2021～2022年公示的10种修订说明书的药品进行信号检测，比较采用3种方法发现的20个累加季度后的ADR信号数量、各个信号最早被检测出来的时间，以及明确各个信号被最早检测出时所用的方法。结果 ：经数据处理后得到有效报告569 843份。采用ROR法检测出的信号数量最多，其检测出的信号总数量在药品说明书中平均占比29.79%；采用MHRA法与BCPNN法检测出的信号总数量在药品说明书中平均占比均为24.24%。采用这3种方法检测出的新信号数量平均占比分别为21.92%、21.85%、18.70%。采用3种方法检测产生时间差异的信号数量平均占比59.15%，没有产生时间差异的信号数量平均占比40.85%。ROR法是最早检测出信号的方法，MHRA法次之，BCPNN法最晚。结论 ：在上述3种方法中，采用ROR法检测出的总信号数量与新信号数量最多，检测出信号的时间最早，且灵敏度最高，因此ROR法可能更适用于H省现阶段ADR信号检测工作。

本论文通过分析临床急需进口药品当前在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院申请及审批环节的现状，探讨临床急需进口药品资料在申请审批环节中存在的问题。研究发现，在临床急需进口药品的首次申请中，审批无驳回的申请耗费时间会大大缩短。通过分析临床急需进口药品申请资料，发现其中主要问题为基本资料信息缺失、不全，信息不一致等，建议加强业务培训，提高申请资料质量，加强沟通，提高审批效率，从而达到缩短药品审批环节的消耗时长，加快国际创新临床药品落地乐城先行区。

随着医疗健康数据的快速增长，真实世界数据（real world data,RWD）分析为药物警戒工作带来了新的机遇，成为传统药品不良反应监测模式的有益补充。本文通过介绍几种主要的RWD类型，包括电子健康档案数据、医疗保险数据、注册登记数据、社交媒体数据和多源整合数据的定义和常见数据库举例，并对各种类型数据应用于相关药品安全性监测和评价的案例进行分析，总结了RWD在药物警戒中的应用范畴、优势和局限性，以期为我国利用RWD开展药物警戒活动相关研究的探索和实践提供参考。