目的 ：开展病原靶向高通量测序（tNGS）技术质量评价联合研究，以期了解我国病原 tNGS试剂的性能现状并梳理质量控制要点，为推动该技术的规范发展提供参考。方法 ：参加单位使用按照体外诊断试剂研发的 tNGS 试剂，对包含 30 种病原微生物的参考品进行检测并回报结果，用于分析tNGS 技术选型的特点及检测性能。结果 ：共有 11 款 tNGS 试剂符合技术资料完整性要求，且完成参考品的检测并回报数据。其中，9 款试剂的靶向技术路线为多重扩增法，2 款为探针捕获法 ；测序技术路线包括 3 种测序平台的 5 款测序仪 ；各试剂的检测病原谱范围为 30~706 个。11 款 tNGS 试剂的总体性能表现为 ：阳性符合率的中位值为 88%（67%~100%），阴性符合率的中位值为 91% （75%~100%），变异系数的中位值为 50%（17%~69%），对于 1×103 CFU/ml 和 1×102 CFU/ml（或 1×103 copies/ml 和 1×102 copies/ml）浓度水平病原微生物的检出率分别为 79%（48%~100%）和 62%（21%~96%），线性相关系数为 0.44（0.18~0.82）。与 17 款病原宏基因组高通量测序（mNGS）试剂相比，tNGS 试剂的阳性符合率无显著差异，样本交叉污染问题对 tNGS 试剂阴性符合率的影响较大。结论 ：本次联合研究表明，现阶段不同 tNGS 试剂的技术选型和性能差异较大，总体性能表现与 2019 年 mNGS 试剂相近。

随着我国药品审评审批制度的不断完善和临床试验国际化进程的加快，I 期临床试验中健康参与者的安全性管理成为一项关键挑战。为应对这一需求，本共识基于国内多家资深临床试验机构及申办方的实践经验，结合《药物临床试验不良事件相关性评价技术指导原则（试行）》、国内外相关法规及标准等，提出了一套系统性的健康参与者安全性管理策略。本共识重点涵盖健康参与者的定义及筛选入组标准、给药后安全性评价，以及方案设计和实施中的安全性风险管控措施等内容。通过总结实践经验与优化管理方法，本共识旨在规范健康参与者的安全管理流程，提升 I 期临床试验的安全性和科学性，为国内外同行提供参考。

近年来，以嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）为代表的细胞治疗药品在我国的申报数量大幅增加，多款产品成功获批上市，为血液系统恶性肿瘤等复发或难治性疾病提供了有效的治疗手段。现阶段细胞治疗药品生产成本高，价格昂贵，临床可及性受限，为更好地控制成本、提高药品安全性、解决供应链“卡 脖子”的问题、让细胞治疗惠及更多患者群体，研发机构开始探索各种方法。然而，细胞治疗药品生产工艺复杂，工业界和监管方对工艺和质量的理解仍处于逐步加深过程中，且不断优化的生产工艺和创新技术的应用给研发和监管均带来了较大挑战。本文以CAR-T类细胞治疗药品为例，概述了创新生产技术在细胞治疗药品中的研究进展，并结合现阶段监管现状和审评积累，对细胞治疗药品研发和监管面临的挑战进行了分析，以期为该类产品的研发和监管政策制定提供参考。

目的 ：为我国药典标准体系的完善提出合理化建议，增强我国药典标准组成的系统性、内容的先进性、匹配的协调性。方法 ：以中国、美国、欧洲、日本、英国以及国际药典标准体系为研究对象，综合采用文献法、类型比较法、深度访谈法，对《中国药典》《美国药典 - 国家处方集》《欧洲药典》《日本药局方》《英国药典》《国际药典》的标准体系进行比较和分析。结果 ：随着科技的飞速发展，以及为加深使用者对监管目标的理解，各国及地区的药典标准体系均在体系架构、新技术标准制定、标准协调等方面不断完善。结论 ：我国药典标准体系应进一步完善体系架构，明确执行方式，增强与我国药品监管部门发布的指导原则的制定机制和收载内容的一致性和支持性，加强新技术标准的制定和标准的国际协调，加大鼓励企业参与药品标准工作的举措力度。

中国特色美妆时代已经到来。本文从消费需求、市场供给、营销渠道、全球视野 4 个维度，对2022~2023 年我国化妆品行业进行现状分析、问题剖析、趋势研究，并为我国化妆品行业高质量发展提出建议。

细胞和基因治疗（CGT）作为全球生物医药产业未来发展的重点方向，在许多传统治疗无效的严重或难治性疾病领域展现出巨大的应用潜力。在我国，基于 CGT 产品的特殊性，大多数企业在研发初期会首先开展研究者发起的临床研究（IIT）以初步评估产品的安全性和有效性。但目前我国 IIT 完成后尚不能直接转化应用，只能转回制药企业发起的药物临床试验（IST），而后通过药品注册上市后使用。本文通过系统梳理美欧日国家和地区 CGT 及 IIT 的监管现状，分析其 IIT 与 IST 衔接的案例，同时结合我国医药产业发展情况和 IIT 管理现状，分析我国目前 IIT 与 IST 衔接面临的挑战，进而提出相关建议，以期更好地配置 CGT 产品的临床研究资源，促进 CGT 产业发展。

国际人用药品注册技术协调会（ICH）发布的新版《Q9（R1）：质量风险管理》是制药企业实施质量风险管理工作的重要依据，并在多部法规和指南中被提及。本文通过对新版 ICH 《Q9（R1）：质量风险管理》的修订内容进行解析和探讨，以期为制药企业质量风险管理的有效实施提供参考。

随着人工智能（AI）技术的兴起与发展，各国及地区监管机构和国际组织积极参与相关法规和监管政策制定。本文主要介绍了美国、欧盟、英国、日本和中国的 AI 立法和监管政策及在医疗卫生领域监管中的应用情况，以及国际组织和各国及地区监管机构在 AI 领域的合作进展。我国在 AI 发展浪潮中，同样积极探索其在医疗卫生领域的应用场景，发布《药品监管人工智能典型应用场景清单》等多项政策文件，以促进 AI 的健康发展和规范应用。我国可与其他相关监管机构进行交流合作，分享中国经验，积极探索中国的 AI 监管模式，努力保持 AI 领域领先地位，争取在 AI 监管领域的话语权。

本文全面回顾了 2018 年司库奇尤单抗在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展首个治疗银屑病的真实世界研究以来，特别是 2019 年司库奇尤单抗在我国获批上市至今，治疗的 50 万我国银屑病患者的基本情况。共计 30 多个团队开展了司库奇尤单抗真实世界研究，为治疗我国银屑病患者的初步疗效、维持疗效和不良反应等提供了客观证据。研究结果表明，司库奇尤单抗作为靶向 IL-17A 的生物制剂，在改善银屑病面积和严重程度指数、皮肤病生活质量指数方面效果显著，且不良反应可控。与传统疗法及其他生物制剂相比，显示出更快的起效速度、更稳定的长期疗效以及更低的复发风险。

药用辅料标准是《中国药典》的重要组成部分，主要内容包括凡例、通用技术要求和指导原则、药用辅料品名及品种正文。目前，2025 年版《中国药典》的药用辅料标准增修订工作已完成，其中药用辅料新增品种标准 52 个。在通用技术要求和指导原则方面，2025 年版《中国药典》修订了《9601药用辅料功能性相关指标指导原则》（指导原则 9601），药用辅料功能类别由 2020 年版《中国药典》的 19 类增至 25 类，同时新收载了药用辅料功能性相关指标检查法 4 个，提高了对药用辅料功能性相关指标表征的通用要求。本文通过查询和分析 2015、2020、2025 年版《中国药典》中的指导原则9601，以及 2025 年版《美国药典》通则 1059 中的药用辅料功能性相关指标及其表征检测方法的收载及增修订情况，阐述 2025 年版《中国药典》药用辅料标准增修订工作对于完善我国药品科学监管体系和推动制剂工业发展的重要意义及启示。

近年来我国在嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T cell）治疗领域的研究非常活跃。由于该领域技术迭代快，生产工艺复杂，药学研究和变更方面的经验相对有限，CAR-T 产品药学变更的评估、研究以及申报、审评对企业和监管机构提出了多方面的挑战。本课题组聚焦于自体 CAR-T 细胞治疗产品药学变更案例及其共性问题与挑战，进行了行业调查、法规与案例收集和研讨以及变更管理工具评估，并提出了多项建议，期望为企业和监管机构管理 CAR-T 药学变更提供参考。相关法规收集与分析结果显示，我国和美国在法规方面均走在前沿，总体原则均为基于科学和风险 ；在细节和实践上，监管机构均处于 持续研究、探讨和完善的阶段。行业调研结果显示，企业药学变更主要目的之一是降低成本以提高产品可及性，主要挑战包括企业和监管机构对变更理解的差异、沟通机制以及审评审批时长。收集的药学变更案例包括多种变更情形，其中针对扩大生产产能，建议基于适当产品与工艺知识经验、风险管控和无菌验证，可使用同步验证，适当时使用模拟验证辅助。就上市后变更管理工具，建议试行 ICH Q12 批准后变更管理方案（PACMP）帮助管理自体 CAR-T 细胞治疗产品上市后药学变更。

创新是推动我国医疗器械产业高质量发展的必由之路。本文分析国内鼓励医疗器械创新相关政策，归纳国际创新相关的可借鉴经验，剖析医疗器械创新面临的形势和挑战，从政策研究、政策落实和上市路径的方面，探索性提出“推动创新链产业链资金链人才链深度融合”的医疗器械创新发展路径。

中医药作为中华民族的宝贵财富，长期以来在预防和治疗疾病方面发挥着独特优势，在国内外科学界受到广泛关注。但中药原料质量标准不规范、物质组成复杂、作用机制不清和不良反应不明等问题制约现代中药产业的发展。而“数智中药”概念的提出对中医药数据质量和人工智能（AI）特异算法模型提出更高要求，成为推动中医药行业发展的新动力。中药研发现代化、数智化有望为中医药现代化带来更多机遇和创新。本文回顾并总结了 AI 在中医药研发中的应用进展，从分子、网络、语言和多模态等多个层面系统阐述了 AI 赋能中医药发展的关键技术，并提出基于“计算 + 语言”双模型的数智本草大模型，以期为推动中医药智能化发展提供新的研究思路和技术路径。

改革开放至今，《药品管理法》作为我国药品管理基本法，经历了从无到有、日臻完善的历程。改革开放初期，我国颁布了《药政管理条例（试行）》，这是我国药品管理立法的先声。随着1984年《药品管理法》的制定和实施，以及特殊药品管理、药品审评、药品生产质量管理等一系列相关法规规章相 继发布，我国药品法治体系初具雏形。为适应改革开放以来药品管理领域的新变化，2001年对《药品管理法》进行修订，体现了确保药品安全有效的法律核心价值与现代行政法治的理念和精神，立法技术也日臻完备。2018年吉林长春长生公司问题疫苗案件引发了各界对药品安全的关注，同时，亟待通过完善法律体系以巩固药品审评审批改革成果。2019年对《药品管理法》的修订，是《药品管理法》颁布以来第二次系统性、结构性重大修订，本次修订引入风险管理、鼓励药物创新、深化药品监管体制机制改革等内容，设定更为严格的法律责任，标志着我国药品管理进入全新的现代化时代。本文概述了《药品管理法》的发展历程及我国药品管理的制度变迁，以期为进一步提升我国药品管理水平、保障公众用药安全提供参考。

随着医疗大数据的积累和信息技术的发展，真实世界数据在医药领域的应用越来越广泛。本文主要探讨了近几年真实世界数据在中药研究中的应用，包括上市前研究、上市后评价、临床应用、经济学和药理学研究等方面，从研究方向、数据整合、分析方法、研究团队等方面分析了中药真实世界研究面临的挑战，并对真实世界数据在中药研究领域的发展进行展望，旨在为中药研究的创新与发展提供新的思路和方法。

随着历史数据和同期外部数据等真实世界数据（RWD）资源及质量日益提升，越来越多的研究者开始关注使用外部数据为药物和医疗器械的安全性及有效性评价提供更全面有效的证据支持，特别是在难以实施大样本随机对照试验的罕见病和儿科疾病领域。因此，创新的分析方法对于高效利用这些数据变得尤为重要。在此背景下，本文旨在系统梳理并介绍临床试验中外部数据借用的研究方法，同时对比各种研究方法的优势与劣势，以期为研究者提供有价值的参考，进而推动临床试验在利用外部数据时更加高效、准确。

本文回顾了监管沙盒的由来、发展及其特点；结合美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权，探讨紧急使用授权与针对金融科技的监管沙盒的相似性；同时简要介绍欧盟《通用药品立法》（提案）及英国药品和健康产品管理局（MHRA）推出的针对人工智能医疗设备的监管沙盒。医药产品监管沙盒不仅能为行业创新提供重要机会，还能为监管机构在创新技术、产品、服务或方法的早期开发阶段获得相关知识提供便利，使得监管机构跟上相关技术发展的步伐，进而有利于确定监管相关创新的最佳方法，并为相关法规的修订提供参考，也可能为上市批准带来更具适应性、灵活性的方法。

特应性皮炎在成人和多个年龄段儿科人群中均有发生。度普利尤单抗注射液是首个靶向白介素-4受体亚基α(IL-4Rα)的全人源化的免疫球蛋白G4（IgG4）亚类单克隆抗体，用于治疗成人和儿童人群不同程度的特应性皮炎。本文详细梳理了度普利尤单抗注射液儿科人群特应性皮炎适应症的研 发历程和临床药理学研究内容。该产品采用年龄顺序从大到小、分阶段交错、逐步递进的研发策略，开展多个儿科临床研究，同时充分利用儿科人群暴露量数据与成人暴露量进行匹配，并结合暴露-效应分析进行儿科人群的剂量选择。本文还深入分析了当前我国儿科特应性皮炎适应症研发的进展和现状，以期为我国儿童用药研发提供参考。

随着信息技术的快速发展，真实世界数据逐渐成为全球药械监管决策的重要工具。真实世界研究在药械审评审批中的作用越来越受到各国和地区监管机构的重视。2019 年，国家药品监督管理局与海南省人民政府在海南博鳌乐城先行区启动真实世界数据应用试点，推动真实世界研究在药械监管决策中的应用。试点工作 5 年来，乐城先行区通过建立真实世界数据平台和创新研究方法，在推进真实世界证据支持药械监管决策等方面取得了突破性成果，包括发布多项真实世界研究相关指导原则，利用乐城真实世界证据支持多款创新药械产品注册上市等，促进了国际药械监管合作和医疗产业的发展，为全球真实世界研究的发展贡献中国力量。

作为经济有效的卫生干预手段之一，疫苗预防接种在控制和消灭传染性疾病方面发挥着至关重要的作用。根据免疫程序，及时完成接种可以确保机体产生有效的免疫反应。相较于单一疫苗，集多种抗原为一体的联合疫苗减少了因多针次接种而造成的不便，提升了接种覆盖率，筑牢了免疫防线，为保障公众卫生发挥了积极作用。随着相关学科和制备技术的不断发展，越来越多的疫苗产品组合问世，在世界各国及地区的免疫规划中发挥着至关重要的支撑作用。本文从联合疫苗研发历史及其优势、研发现状和趋势以及面临的挑战等方面进行概述，以期为我国联合疫苗的研发提供相应参考。

抗体偶联药物（ADC）是一类通过连接子将有效载荷与靶向特异性抗原的抗体或抗体片段偶联而成的新型靶向生物制品，是近年来抗肿瘤领域的热点。由于其生产工艺具有一定的复杂性，ADC 产品分段生产亟须进行。本文基于 ADC 产品的生产工艺特点及要求，重点研究其分段生产可能存在的风险，并借鉴国外 ADC 产品分段生产监管经验，提出关于我国实施 ADC 产品分段生产的监管对策思考。

本文以日本针对再生医学（RM）产品的 3 个特别制度（包括时间限制性附条件批准程序、先驱药物认定系统、罕见病用药指定制度）为分析对象，探究日本 RM 产品创新性监管政策的具体内容和实施现状。同时，对我国和日本的相关监管政策和实施情况进行对比分析，探究我国细胞和基因治疗（CGT）产品监管面临的挑战，以及日本创新性监管政策对我国的启示。

2022 年，国家药监局发布《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，提出建立药品试验数据保护制度。目前，该制度仍在讨论中，数据保护对象、范围、期限等细节有待进一步明确。本文系统梳理域外国家和地区药品试验数据保护制度的核心内容、数据保护期限的测算方式，剖析我国建立药品试验数据保护制度面临的挑战，提出构建药品试验数据保护制度的政策建议及相关方案，为我国药品试验数据保护制度落地提供参考。

随着我国医疗器械产业规模持续增长，产品不断创新升级，对医疗器械监管和风险管理提出了更高要求。当前，风险管理已经成为医疗器械质量安全的重要抓手。本文通过对国内外医疗器械监管、风险管理理论相关文献、政策进行分析，并结合成都市医疗器械智慧监管平台框架及信息数据等归纳梳理医疗器械风险防控监测要点，从智慧监管角度构建了一套医疗器械质量风险防控指标体系。该医疗器械质量风险防控指标体系可以用于监管机构识别质量安全风险点，降低风险识别难度以及预测医疗器械检验检测和监管的重点，为建立和完善医疗器械质量风险的识别、评估、预警机制提供参考。

在《药品管理法》颁布实施四十年之际，本文回顾了监管理念、机构和制度变迁，监管成效和对行业的指引和影响。四十年来，药品监管机构不断向现代化和国际化转型，药品监管体系不断完善。在制度优化方面，《药品管理法》以药品上市许可持有人制度、药物警戒制度、检查制度等重大制度变革适应、促进、规范产业高质量发展，极大地强化主体责任。《药品管理法》在规范医药行业及市场秩序、保证药品质量和安全、保障公众用药安全和合法权益等方面发挥了关键作用，取得了突出成就。

随着医疗器械领域的快速发展，传统随机对照试验在评估医疗器械有效和安全性时面临诸多挑战。全球医疗器械监管机构开始探索并采纳真实世界证据（RWE）作为医疗器械监管决策的重要依据。本文对 2012~2019 年美国食品药品监督管理局（FDA）利用 RWE 进行医疗器械临床评价的 90 个案例进行系统分析，重点聚焦于不同审批途径、风险等级产品、疾病领域以及注册阶段 RWE 的特性。结果表明，近半数产品（44.4%，50/90）将 RWE 作为注册审批过程中的主要或唯一证据。这些产品主要注册目的集中在上市前批准，疾病领域为心血管疾病，医疗器械类别为Ⅱ类和Ⅲ类。RWE 在医疗器械监管决策中越来越重要，尤其是在中低风险医疗器械的上市前审批中。

美国食品药品监督管理局（FDA）对药品、医疗器械的监管重点逐渐从传统上重视上市前审批向上市后监管转移，覆盖产品全生命周期，并显示出逐渐从以还原论为中心向整体论优势转型的趋势。FDA 在美国联邦机构中率先尝试应用包括深度学习（DL）在内的人工智能（AI）技术。在批准越来越多采用 AI 技术产品的同时，FDA 还尝试将 AI 用于监管机构内部工作，包括从外部招聘专业人才、面向行业设立开放式挑战项目与试点计划，强化监管机构内部 AI 能力建设与专业知识水平提高。AI 的快速发展加快了 FDA 监管范式转型。与 AI 发展类似，医药产品监管同样面临不确定性。本文基于 FDA在相关领域的具体实践，总结了 AI 助力 FDA 监管范式转型的作用与发展趋势，以期为其他监管机构在相关领域的发展及相关技术的应用提供有益的经验。

近年来人工智能（AI），尤其是大语言模型技术的快速发展，为药品监管领域带来了新的机遇与挑战。本文结合国家药监局信息中心的初步实践，探讨了药品监管领域应用大语言模型的基础考量，提出了一体化建设框架与实践路径。文章首先分析了数据、算力和算法三大基础要素的重要性，梳理了数据质量、算力成本和算法适用性在模型应用中的关键作用 ；提出了一体化建设框架，建议通过国家与省级药品监管部门的协同合作，构建统一且可扩展的大语言模型应用体系，避免重复建设和资源浪费 ；最后展示了大语言模型在药品注册形式审查场景中的具体案例及实际应用成效，并展望了未来药品监管大语言模型在智能化水平、安全性、合作平台和个性化服务开发等方面的发展前景。

疫苗平台技术作为一种新兴的疫苗研发模式，因其能够快速响应突发公共卫生事件而备受关注。目前，基于疫苗平台技术的多款疫苗已成功获批上市并不断迭代更新，为遏制全球新发传染病的暴发和控制重大传染病的流行提供了有力支持。本文综述了疫苗平台技术的定义，比较了部分国家和地区监管机构对该技术的认定标准与流程，探讨了平台技术在病原体变更和疫苗株更换时的技术考量，并对我国疫苗平台技术的研发现状、监管实践以及未来发展趋势进行了梳理与展望，旨在为相关研究和实践提供科学参考。

近年来，医疗器械真实世界研究（RWS）备受关注，全球许多监管机构制定发布了相关指南文件，尚未包含 RWS 设计、统计分析和报告相关具体内容。2024 年 1 月，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心发布《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，这是全球首个针对医疗器械 RWS 设计和统计分析的指南文件。该指导原则围绕 RWS 的核心特征，对 RWS 关键内容进行了详细分析和论述，包括研究设计基本要素、数据质量控制、偏倚控制、统计分析方法和研究报告要求等，为医疗器械 RWS 提供了全面的设计和分析框架，有助于提升研究质量，规范和合理引导 RWS 在医疗器械临床评价中的应用。需要注意的是，当前 RWS 仍面临高质量真实世界数据缺乏、研究设计较复杂、控制偏倚较难等主要挑战。未来，随着相关经验的积累和制度框架的完善，RWS 在医疗器械临床评价中可能发挥更加重要的作用。

目的 ：介绍《体外诊断试剂分类目录》的修订背景和过程，对重点调整内容进行解读，以便体外诊断试剂制造商和相关监管人员能准确理解新目录的变化，统一我国体外诊断试剂分类管理的标准。方法 ：参考国内外体外诊断试剂分类相关文件，依据《体外诊断试剂分类规则》，构建新版分类目录框架 ；梳理现有注册和备案体外诊断试剂数据以及各时期分类界定结果，合并同类产品，规范各类别名称，剔除不符合新分类规则的产品类别，并制定统一的编写原则；针对存在的疑点难点，采取文献检索、咨询调研和专家讨论会等方式进行解决，并在解读文件中予以说明。结果 ：形成新版《体外诊断试剂 分类目录》，其中包含 25 个一级产品类别，1852 个二级产品类别，涵盖Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ类体外诊断试剂。结论 ：新版《体外诊断试剂分类目录》总结了十余年来我国体外诊断试剂分类监管的经验，其发布和实施将对规范我国体外诊断试剂产品分类、落实分类规则的应用产生积极作用，助力我国体外诊断行 业高质量发展。

细胞治疗技术的突飞猛进引领了复杂难治性疾病治疗范式的重要转变，以 CAR-T 为代表的细胞治疗产品陆续获批上市，标志着药物治疗史上一个新时代的到来。与临床治疗新技术不同，用于上市申请的细胞治疗产品应遵循药品注册相关法规要求，开展必要的临床药理学研究，科学表征其体内过程。为推动我国细胞治疗产品高质量发展，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》，针对细胞治疗产品体内过程特点，重点阐述开展必要的细胞动力学、药效学及影响因素研究，探索细胞治疗产品安全有效性可控关键要素的相关考虑。

本文总结了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药品和医疗器械真实世界研究试点应用基本情况 , 探讨了乐城先行区真实世界研究的监管制度体系和研究进展，及其在“研 - 评 - 产”相结合的创新发展模式中的作用。乐城先行区开展临床真实世界数据应用，降低了临床试验的经济成本，缩短了药械研发时限，推动了临床急需进口药械和已在境外上市的全球创新药械在国内的上市进程，惠及了更广大的患者人群。同时，乐城先行区为利用真实世界证据支持药品、医疗器械监管决策的方法提供了全新的视角和路径，探索出了先进药械“研 - 评 - 产”创新发展模式。此外，真实世界数据应用试点为进一步拓展真实世界数据应用范围积累了宝贵经验，试点经验具有一定的推广应用潜力。

目的：分析我国药物临床试验机构监督检查现状，比较各地区监管执行情况，梳理监督检查结果，为新规落地与监管体系优化提供参考。方法 ：检索 2019 年 6 月 16 日 ~2023 年 11 月 9 日在药物临床试验机构备案管理信息平台上登记的监督检查信息，统计分析各地区监督检查类型、次数、频率和结果。结果 ：8%（128/1652）的新机构或新增专业首次监督检查要求取消备案 ；3%（4/119）的地址变更检查不通过。日常监督检查中，59%（1143/1929）要求整改或已整改，5%（89/1929）要求限期整改，3%（65/1929）不通过。其他检查中，4%（9/217）要求限期整改，5%（10/217）不通过或取消备案。结论 ：2019 年以来，我国大部分地区逐步定期对行政区域内的药物临床试验机构开展了监督检查。然而，本研究发现部分地区存在监督检查频率较低、信息公开程度较低或不及时等问题。新机构或新增专业首次监督检查受研究者资质要求限制，日常监督检查普遍发现药物临床试验机构在制度规程修订及运行、人员培训和场所与设施设备等方面存在不足。未来应在新发布的《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》指导下，统一监督检查工作，并进一步探索基于风险的监督检查制度，增加监管透明性。

在数字化临床试验中实施基于风险的质量管理（RBQM）势在必行。随着去中心化临床试验的兴起，远程智能技术、可穿戴设备和人工智能算法的应用带来了数据真实性和隐私安全的新风险，《个人信息保护法》《数据安全法》等法规对传统的隐私保护也提出了更高要求。本文对合规风险评估是数字化临床试验RBQM的重要组成部分的观点进行了深入分析。合规风险评估，有助于识别和控制关键风险，确保临床试验的质量和受试者的安全，其风险评估过程主要包括识别风险点、量化分析风险程度、制定风险控制措施以及持续迭代优化。通过合规风险评估，可以优化研究机构临床试验流程，构建全面的质量管理体系，保护受试者权益，并确保数据的真实性、完整性和可追溯性，还可以提高研究者参与度、提升数据质量和增强供应商药物临床试验质量管理规范（GCP）合规认知。此外，还介绍了药品生产质量管理规范（GMP）、药品经营质量管理规范（GSP）中风险评估和个人信息保护领域个人信息保护影响评估对临床试验合规风险评估的借鉴价值，并阐释了合规风险评估对推动我国临床试验质量管理体系构建以及与国际标准接轨的积极作用。

世界卫生组织资格预认证（WHOPQ）是WHO向联合国儿童基金会提供的一项服务，用于评估候选疫苗的可接受性，为基金会购买符合一定标准的疫苗提供建议。目前已经涵盖4类产品，即疫苗、药品、体外诊断产品及病媒控制产品，其中体外诊断产品资格预认证（PQDx）是针对体外诊断产品的审评机制，为采购合适的诊断试剂提供科学依据。本文重点介绍了WHOPQDx的历史与发展现状，并以此探讨我国体外诊断制造商申请WHOPQDx的机遇与挑战。

为保障我国医疗器械行业发展，特别是与公共卫生相关的关键核心技术及关键零配件，实现最大限度的自主可控，亟需通过数据调研，深入一线摸清现状，明确我国高端医疗器械科技攻关方向，保障我国公众用械安全。本文通过调研创新性地建立了医疗器械关键核心技术及关键零配件调研体系，并利 用该体系对我国 2021~2023 年高端医疗器械关键核心技术及关键零配件情况进行了调研与分析。结果显示，血液净化类、数字减影血管造影（DSA）类、放疗类、乳腺机类、高频手术设备类（不含电刀）5 条产品线的关键核心技术尚未全面实现国产化 ；血液净化类、核医学类、直接数字化 X 射线摄影系统（DR）类 3 条产品线的关键零配件尚未全面实现国产化。建议加强医疗器械关键核心技术及关键零配件的研发力度，提高自主创新能力 ；加大对相关产品的投入，以加快其商业化进程 ；同时，也需要加强对相关产品的监管，确保其质量和安全 ；加强与国际的交流与合作，引进先进的技术和管理经验，提升我国医疗器械产业的整体竞争力。

随着科技的迅猛发展，我国临床研究正处于数字化转型的关键阶段，数字化技术为临床研究提供了更高效的方式。然而，作为保障研究参与者权益的核心环节，知情同意的数字化进程相对滞后，目前缺乏明确的法律法规和伦理框架来规范电子知情同意（eIC）的发展。本文通过回顾现有文献，分析eIC 相较于传统纸质知情同意的优势，总结其现有的实践成果，并探讨在应用过程中面临的挑战，以期为 eIC 系统的构建提供概念框架和理论支持。

近年来，去中心化临床试验（DCT）受到了医药领域业内人士的广泛关注，并得到越来越多的应用。为了规范DCT的应用，中美欧药品监管机构均出台了相应的指导原则和建议文件。本文对比研究了相关指导原则和建议文件，总结了中美欧药品监管机构对DCT各元素的关注重点，分析了中美欧监管规定的异同，以期为我国开展高质量DCT提供借鉴。

本文聚焦人工智能（AI）应用于制药领域的监管政策研究，通过系统梳理欧美药品监管机构的监管策略和实践，解析监管政策如何在促进技术创新与保障安全之间寻求平衡。基于对欧美 AI 制药监管政策的分析，本文初步提出了关于我国 AI 应用于制药领域监管政策的思考，旨在助力构建鼓励技术创新、保障公众安全的政策环境，引导 AI 制药行业的持续健康发展。